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Novel Approaches to Corticosteroid Treatment in Duchenne Muscular Dystrophy - 07/11/12

Doi : 10.1016/j.pmr.2012.08.003 
Eric P. Hoffman, PhD a, b, , Erica Reeves, PhD b, Jesse Damsker, PhD b, Kanneboyina Nagaraju, DVM, PhD a, b, John M. McCall, PhD b, Edward M. Connor, MD a, b, Kate Bushby, MD c
a Center for Genetic Medicine Research, Children's National Medical Center, 111 Michigan Avenue Northwest, Washington, DC 20010, USA 
b ReveraGen Biopharma, 9700 Great Seneca Hwy, Rockville, MD 20850 USA 
c Institute of Human Genetics, International Centre for Life, Central Parkway, Newcastle upon Tyne NE1 3BZ, UK 

Corresponding author. Center for Genetic Medicine Research, Children's National Medical Center, 111 Michigan Avenue Northwest, Washington, DC 20010.

Riassunto

Although prednisone has never been formally approved for use in Duchenne muscular dystrophy (DMD) by regulatory agencies, its efficacy has been confirmed in trials dating from the 1980s. There is a strong need for optimization of both specific type of glucocorticoid (eg, prednisone, vs deflazacort or others) and the dosing regimen. Ideally an optimized regimen would maximize efficacy while minimizing side-effect profiles. A new trial, FOR-DMD, aims to address this gap in knowledge. In parallel, there has been progress in the area of “dissociative steroids,” drugs that are able to better separate efficacy and side effects, providing a broader therapeutic window.

Il testo completo di questo articolo è disponibile in PDF.

Keywords : Duchenne muscular dystrophy, Corticosteroids, Glucocorticoids, Dissociative steroids


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Vol 23 - N° 4

P. 821-828 - Novembre 2012 Ritorno al numero
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