Introduction La prescription de traitements par voie respiratoire est particulièrement séduisante dans la mucoviscidose, malgré un dépôt pulmonaire très hétérogène et variable.

État des connaissances Les traitements proposés sont essentiellement ceux ayant pour but d’améliorer la qualité du mucus (sérum salé hypertonique ou RhDNase en nébulisation, bientôt mannitol en poudre sèche) ou de traiter la colonisation chronique et la primo-infection à Pseudomonas aeruginosa (tobramycine et colistine nébulisées, bientôt lysate d’aztréonam, ciprofloxacine, amikacine liposomale). Les bronchodilatateurs méritent d’être testés. Les corticoïdes n‘ont pas d’utilité démontrée. D’autres molécules (thérapie génique, L-arginine, antiprotéases, etc.) sont actuellement en développement ou à l’essai. En pratique, les mélanges médicamenteux sont à éviter et un certain ordre chronologique d’administration mérite d’être respecté.

Perspectives Les progrès pharmaceutiques récents et technologiques laissent entrevoir de nouvelles perspectives thérapeutiques dans la mucoviscidose.

Conclusion La mucoviscidose est une maladie pour laquelle de plus en plus de traitements, efficaces mais dispendieux, se développent pour une administration par voie inhalée. L’éducation à la technique d’inhalation et à l’hygiène des dispositifs d’inhalation est donc un préambule impératif à toute prescription.

Introduction Delivery of drugs by the inhaled route is particularly attractive in cystic fibrosis despite heterogeneous and variable deposition in the lungs.

State of the art Proposed therapies include drugs aimed at improving the mucus quality (nebulised hypertonic saline or RhDNase and, in the future, mannitol as a dry powder) or treating chronic colonization and early infection with Pseudomonas aeruginosa (nebulised tobramycine and colistine and, soon, aztreonam lysate, ciprofloxacin and liposomal amikacine). Bronchodilators need to be tested. Corticosteroids have no proven benefit. Other drugs (gene therapy, L-arginine, anti-proteases, etc…) are under development or on trial. In practice, mixtures of drugs should be avoided and the chronological order between drugs observed to achieve correct delivery.

Viewpoint Developments in pharmaceutics and device technology allow us to consider new therapeutic approaches in cystic fibrosis.

Conclusion More and more efficacious but expensive inhaled treatments are now, and will in the next future, be available for cystic fibrosis patients. Teaching of good inhalational technique and proper hygiene concerning the devices is an absolute necessity before any inhaled treatment is prescribed.