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An LNP-CRISPR gene editing drug demonstrates efficacy and safety in patients with hereditary angioedema following in vivo administration - 05/08/24

Doi : 10.1016/j.jaci.2024.06.011 
Norbert Pardi, PhD a, Zoltán Ivics, PhD b, c,
a Department of Microbiology, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, Pa 
b Institute of Clinical Immunology, University of Leipzig, Leipzig, Germany 
c Fraunhofer Institute for Cell Therapy and Immunology, Leipzig, Germany 

Corresponding author: Zoltán Ivics, PhD, Fraunhofer Institute for Cell Therapy and Immunology, Perlickstrasse 1, 04103 Leipzig, Germany.Fraunhofer Institute for Cell Therapy and ImmunologyPerlickstrasse 1Leipzig04103Germany
Il testo completo di questo articolo è disponibile in PDF.

Key words : Gene editing, gene knockout, CRISPR/Cas9, in vivo gene delivery, lipid nanoparticle, hereditary angioedema, kallikrein


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© 2024  American Academy of Allergy, Asthma & Immunology. Pubblicato da Elsevier Masson SAS. Tutti i diritti riservati.
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Vol 154 - N° 2

P. 272-274 - Agosto 2024 Ritorno al numero
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