L’obésité hypothalamique (OH) est une forme acquise d’obésité sévère caractérisée par une prise de poids rapide et excessive résultant d’une atteinte de l’hypothalamus pouvant altérer la voie de signalisation du récepteur de type 4 aux mélanocortines (MC4R). Setmélanotide (agoniste sélectif du MC4R) a entraîné une perte de poids et une réduction de la faim à 16 semaines dans une étude de phase II chez des patients âgés de≥6 à≤40 ans atteints d’OH.

Analyse de la variation des paramètres liés au poids après 6 mois de traitement par setmélanotide chez des patients atteints d’OH inclus dans une étude d’extension à long terme (ELT).

Sur les 18 patients recrutés dans l’étude de Phase II, 14 (77,8 %) ont poursuivi l’étude ELT et 13 (72,2 %) ont reçu≥6 mois de traitement au moment de cette analyse. Au mois 6, 11 des 13 patients (84,6 %) ont obtenu une réduction de l’IMC≥10 % par rapport à l’inclusion ; les 2 autres patients ont obtenu une réduction≥5 %. Chez les adultes (n=2), la variation moyenne en pourcentage du poids corporel entre l’inclusion et le mois 6 est de −16,2 %. Chez les enfants (n=11), la variation moyenne du Z-score d’IMC est de −1,7. Les événements indésirables fréquents sont nausées, hyperpigmentation cutanée et vomissements.

Dans une population de patients atteints d’OH, setmélanotide est associé à des améliorations significatives durables du poids et de l’IMC.