To evaluate safety and efficacy of recombinant human growth hormone treatment in children on long-term glucocorticoid therapy.

A 5-year prospective open-label study included children on glucocorticoid therapy with either standard deviation score (SDS)<−2 for height for chronological age (CA) if naïve to growth hormone treatment, or annual growth rate≥0 SDS for CA if currently receiving growth hormone.

Ninety-eight patients began treatment, 63 discontinued; 59 were analyzed for safety and 58 for efficacy. There was male predominance (78.0%). Median age was 13.0 years. Median height screening was 136.0cm (range, 95.1–159.7cm). Mean SDS for height for CA in the efficacy analysis set was −2.91±1.19 (range, −7.49 to −0.96). Mean growth hormone dose was 0.4, 0.4, 0.4 and 0.3mg/kg/week at month 0, M12, M24, and M36, respectively. Primary analysis of change in SDS for height for CA from baseline to M36 showed a significant increase of 0.80±1.03. Twenty patients in the safety analysis set had≥1 treatment-emergent adverse event (TEAE) related to study treatment. Two patients experienced serious treatment-related TEAEs: 1 case of poor compliance, and 1 of mild hyperglycemia, both already observed under growth hormone treatment.

This study suggests that growth hormone treatment could be effective in increasing height in children on long-term glucocorticoid treatment with a safety profile comparable to that in approved rhGH treatment indications.

NCT00163189.

Il s’agit d’évaluer la sécurité et l’efficacité de l’hormone de croissance recombinante chez les enfants sous corticothérapie au long cours.

Une étude prospective ouverte a été réalisée durant 5 ans chez des enfants sous glucocorticoïdes ayant un âge osseux<15 ans pour les garçons et<13 ans pour les filles, et une taille<−2 score de déviation standard (SDS) pour l’âge chronologique chez les enfants jamais traités par hormone de croissance recombinante ou une vitesse de croissance annuelle≥0 SDS pour l’âge chronologique pour les enfants sous traitement par hormone de croissance.

Quatre-vingt-dix-huit patients ont débuté le traitement, 63 l’ont arrêté, 59 ont été inclus dans l’étude de sécurité et 58 dans l’analyse d’efficacité. Les patients étaient majoritairement des garçons (78,0 %), l’âge médian était de 13 ans, et la taille médiane de 136,0cm (intervalle 95,1, 159,7) cm à l’inclusion. Dans le groupe analysé pour l’efficacité, la taille moyenne était de −2,91 (±1,19 ; intervalle −7,49, −0,96) SDS pour l’âge chronologique. La dose moyenne de GH était de 0,4, 0,4, 0,4, et 0,3mg/kg/semaine aux mois (M) M0, M12, M24 et M36, respectivement. L’analyse primaire de la variation de la taille entre la valeur initiale et M36 montre une augmentation significative de celle-ci (0,80±1,03 SDS pour l’âge chronologique). Dans le groupe analysé pour la sécurité, 20 patients ont rapporté au moins un effet indésirable apparu pendant le traitement (EIAT) et lié au traitement. Deux patients ont présenté des EIAT sérieux liés au traitement (mauvaise compliance et hyperglycémie modérée), déjà décrits sous traitement par hormone de croissance.

Cette étude suggère que le traitement par hormone de croissance pourrait être efficace dans l’amélioration de la taille chez les enfants traités par une corticothérapie au long cours, avec un profil de sécurité acceptable.

NCT00163189.