Rapporter les résultats de notre expérience monocentrique de la prise en charge par mycophénolate mofétil (MMF) de 4 enfants atteints d’angéite primaire du système nerveux central (PACNS).

De décembre 2011 à août 2015, quatres patients (dont 3 garçons; âgés de 9 mois à 13 ans) atteints de PACNS ont été suivis. Les enfants inclus dans l’étude ont reçu le protocole thérapeutique suivant : acide acétylsalicylique et/ou traitement anticoagulant utilisant l’héparine de bas poids moléculaire (HBPM) à une dose de 100 U/k BID remplacée par l’acénocoumarol ; méthyl-prednisolone (30 mg/kg/jour pendant 3–5jours) suivi de la prednisone (2 mg/kg/jour) avec un schéma de décroissance progressive puis une interruption après un délai de 7–8 mois ; MMF en traitement d’induction puis d’entretien (750–1 000 mg/m² BID, demi-dose pour les 10–15 premiers jours suivie d’une dose complète).

Il n’a été rapporté aucune récidive de vascularite cérébrale pendant toute la durée du suivi avec une amélioration observée chez tous les enfants dès lors qu’ils étaient sous traitement MMF. L’imagerie par résonance magnétique (IRM) et l’angiographie par résonance magnétique (ARM) réalisées à 6, 9 ou 12 mois d’intervalle n’ont mis en évidence aucune progression des lésions radiologiques typiques. La durée moyenne du traitement par MMF était de 29 mois (extrêmes, 10–42 mois). Aucun évènement indésirable lié au traitement n’a été observé.

Nous rapportons pour la première fois les données d’efficacité et de tolérance du MMF en traitement d’induction et pour le maintien de la rémission clinique de la PACNS chez l’enfant. D’après notre expérience monocentrique, le MMF dans le traitement de la PACNS pédiatrique apparaît comme étant une option thérapeutique encourageante et fiable à long terme.