De nouvelles stratégies thérapeutiques sont nécessaires pour les phéochromocytomes/paragangliomes métastatiques (PPGLM). Nous avons analysé l’efficacité antitumorale de l’interféron alpha (IFNa) chez les patients présentant un PPGLM.

Étude rétrospective monocentrique de patients consécutifs. L’IFNa, combiné à des traitements loco-régionaux, a été évalué chez les PPGLM progressifs selon RECIST 1.1 ou PERCIST. Le taux de réponse était le critère de jugement principal ; la survie sans progression, la réponse symptomatique (amélioration syndrome tumoral et sécrétoire) et la tolérance étaient les critères secondaires.

Quatorze patients ont reçu peg-IFN alpha 2A (90–180mg/semaine, n=11) ou IFN alpha 2B (1,5 à 3MU×3/semaine, n=3) entre décembre 2005 et février 2014 en première (n=7), deuxième (n=3) ou autre (n=4) ligne de traitement, le temps de traitement médian était de 14,4 mois. Quatre patients avaient des métastases exclusivement osseuses et 5 patients des métastases à prédominance osseuse. Des traitements loco-régionaux ciblant l’os ont été combiné chez 9 patients. Les réponses selon RECIST 1.1 ou PERCIST (en cas de maladie non évaluable RECIST) étaient : 2 réponses partielles, 11 stabilisations (temps médian 18 mois ; range [6–40]) et 1 progression. Les toxicités les plus fréquentes étaient : asthénie (Grade [G] 1–2 : n=10, G3–4 : n=2), lymphopénie (G1–2 : n=7, G3–4 n=1), thrombopénie (G1–2 : n=6), anémie (G1–2 : n=5). Une réponse symptomatique a été observée chez 6 patients sur 10. Avec un suivi médian de 69 mois, la SSP médiane était de 14,4 mois (range 4–77).

Cette étude rétrospective suggère un effet symptomatique et antitumoral de l’interféron alpha dans les PPGLs métastatiques.