Issus d’innovations thérapeutiques récentes, quatre médicaments ont retenu notre attention. Ce sont l’acétate d’abiratérone, le bélatacept, le vandétanib et la fidaxomycine. L’acétate d’abiratérone ou Zitiga^® représente un progrès pour le traitement du cancer de la prostate métastatique aux côtés du vaccin, le sipuleucel T et d’autres médicaments comme le cabazitaxel ou Jevtana^®, le dénosumab ou Prolia^® et l’alpharadin ou Xgeva^®. Le bélatacept ou Nulojix^® est une nouvelle molécule immunosuppressive en transplantation rénale. Elle vient complémenter les inhibiteurs de la calcineurine, la cyclosporine 1 et le tacrolimus, qui ont une toxicité rénale importante. Son mécanisme d’action original repose sur l’activation des lymphocytes T. Le bélatacept représente un progrès thérapeutique mineur en termes de moindre altération de la fonction rénale uniquement chez les patients jeunes, avec un statut immunologique positif pour le virus Epstein-Barr et bénéficiant d’un greffon rénal issu de donneurs vivants ou décédés à critères standard. Le risque de survenue ultérieure de lymphomes est à prendre en considération. Le vandétanib ou Caprelsa^® est le premier médicament ayant comme indication le traitement du cancer médullaire de la thyroïde, un cancer rare et agressif, soit sporadique, soit de caractère familial, représentant environ 5 % des cancers de la thyroïde. Enfin la fidaxomycine ou Dificid^® est un nouvel agent antibactérien efficace pour combattre Clostridium difficile qui est le principal agent étiologique de la diarrhée nosocomiale chez les patients sous antibiothérapie. Selon la FDA, ces quatre nouvelles entités thérapeutiques font partie des 17 nouveaux médicaments mis sur le marché en 2011 ayant contribué à un progrès pour les patients.

Among the 35 new molecular entities approved by the FDA in 2011, 17 were particularly notable for their significant contributions to the health of patients, including abiraterone acetate, vandetanib, belatacept and fidaxomicin. Thus, abiraterone acetate, namely Zytiga^®, was included as the first in a new class of drugs to treat late-stage prostate cancer. The ability of Zytiga^® to prolong survival in these patients was considered as significant because they have few other treatments options and the benefits of Zytiga^® outweighed the risks of reported side-effects. Vandetanib, namely Caprelsa^®, was also considered as a relevant drug since it represents the first drug approved to treat particularly aggressive medullary thyroid cancer, an orphan disease. Despite huge progress in transplantation, renal transplantation remains a serious problem since patients treated with the calcineurin inhibitors cyclosporine and tacrolimus are at high risk of developing renal injury. With longer follow-up, the novel immunosuppressant belatacept continued to show better renal function compared with a cyclosporine-based regimen, as well as a consistent safety profile and comparable efficacy. It was approved by the Food and Drug Administration in June 2011 for the prophylaxis of organ rejection in adult recipients of a kidney transplant acting by a selective T-cell costimulation blocker given as an infusion. Clostridium difficile is currently the most important cause of infectious diarrhea in the United States. Fidaxomicin, a macrolide antibiotic, was recently approved for treatment of these infections (CDIs). It could be an alternative treatment for infection with C. difficile, with similar efficacy and safety to vancomycin. Fidaxomicin has minimal activity against Bacteroides species, which may be advantageous in maintaining colonization resistance and protecting the gastrointestinal tract from colonization by C. difficile.