La petite taille idiopathique est définie par une taille inférieure au 3e percentile pour l’âge, chez un enfant avec poids et taille de naissance normaux, absence de déficit endocrinien, de pathologie osseuse ou génétique ou de pathologie organique. Le traitement par hormone de croissance est approuvé aux États-Unis dans cette indication car il permet un gain statural, et pour certains, une amélioration de la qualité de vie. Il n’existe pas de consensus sur la durée du traitement, les critères de surveillance, et les bénéfices et risques à long terme d’un traitement par GH chez des patients a priori non déficitaires. L’instauration de ce traitement a un coût identique à celui donné chez les patients présentant un déficit isolé en GH, et pose de multiples questions d’ordre éthique. Un traitement par IGF1 recombinante ne doit pour l’instant pas être proposé dans cette situation, du fait du manque de données sur une éventuelle résistance partielle à la GH de certains patients présentant une petite taille idiopathique.

Idiopathic short stature is defined by height below 3rd percentile, in a child with normal birth height and weight, lack of dysmorphy, endocrine deficiency or systemic disease. Food and Drugs administration approved GH treatment in this indication in the United States, because it induces height gain, and sometimes may increase quality of life. There is no consensus in terms of duration, monitoring parameters, benefits and risks of long term GH treatment in these patients. Cost effectiveness of such a treatment is under debate, and ethical considerations also have to be taken into account. Recombinant IGF1 should not be proposed in this indication at the moment, due to the lack of sufficient data on potential GH insensitivity in a subgroup of these patients.