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Interplay between on-demand treatment trials for hereditary angioedema and treatment guidelines - 25/01/25

Doi : 10.1016/j.jaci.2024.12.1079 
Danny M. Cohn, MD, PhD a, Daniel F. Soteres, MD, MPH b, Timothy J. Craig, DO c, d, William R. Lumry, MD e, Markus Magerl, MD f, g, Marc A. Riedl, MD h, Paul K. Audhya, MD, MBA i, Marcus Maurer, MD f, g, , Jonathan A. Bernstein, MD j,
a Amsterdam UMC, University of Amsterdam, Amsterdam, The Netherlands 
b Asthma and Allergy Associates, Colorado Springs, Colo 
c Penn State University, Hershey, Pa 
d Vinmec International Hospital, Times City, Hanoi, Vietnam 
e AARA Research Center, Dallas, Tex 
f Institute of Allergology, Charité—Universitätsmedizin Berlin, Corporate Member of Freie Universität Berlin and Humboldt-Universität zu Berlin, Berlin, Germany 
g Fraunhofer Institute for Translational Medicine and Pharmacology ITMP, Berlin, Germany 
h University of California—San Diego, La Jolla, Calif 
i KalVista Pharmaceuticals, Cambridge, Mass 
j University of Cincinnati College of Medicine, Cincinnati, Ohio 

Corresponding author: Jonathan A. Bernstein, MD, University of Cincinnati College of Medicine, 231 Albert Sabin Way, ML#563, Cincinnati, OH 45267.University of Cincinnati College of Medicine231 Albert Sabin WayML#563CincinnatiOH45267
En prensa. Pruebas corregidas por el autor. Disponible en línea desde el Saturday 25 January 2025

Abstract

Over the past 2 decades, guidelines for the on-demand treatment of hereditary angioedema attacks have undergone significant evolution. Early treatment guidelines, such as the Canadian 2003 International Consensus Algorithm, often gated on-demand treatment by attack location and/or severity. Pivotal trials for on-demand injectable treatments (plasma-derived C1 esterase inhibitor, icatibant, ecallantide [United States only], and recombinant human C1 esterase inhibitor), which were approved in the United States and the European Union between 2008 and 2014, were designed accordingly. Subsequent post hoc analyses of clinical trial data alongside real-world evidence led to a paradigm shift. In 2013, the US Hereditary Angioedema Association guidelines recommended that all attacks, irrespective of location or severity, be considered for treatment as early as possible after onset to minimize morbidity and mortality. This approach remains the cornerstone of current treatment guidelines and has shaped the design of recent clinical trials, such as those for the investigational agents, oral plasma kallikrein inhibitor sebetralstat and oral bradykinin B2 receptor antagonist deucrictibant. This narrative review discusses the evolution of on-demand treatment guidelines, the clinical trial and real-world data that prompted significant revisions, and the subsequent changes to trial designs introduced to facilitate guideline compliance.

El texto completo de este artículo está disponible en PDF.

Key words : Hereditary angioedema, on-demand treatment, rescue therapy, attacks, sebetralstat, oral treatment, treatment guidelines, clinical trials

Abbreviations used : ADL, C1INH, EAACI, HAE, HCP, HR, MSCS, pdC1INH, PGI-C, PGI-S, PIA, rhC1INH, TEQ, TOS, US HAEA, VAS, WAO


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