Les cavernomes sont de petites malformations vasculaires capillaroveineuses affectant l'encéphale et plus rarement la moelle épinière, et dont la prévalence avoisine 0,5 % en population générale. Le plus souvent asymptomatiques et de découverte fortuite, ils peuvent donner lieu à de graves complications telles que la survenue d'une hémorragie cérébrale, d'une épilepsie ou d'un déficit neurologique par compression. Une large majorité de cavernomes sont uniques et sporadiques. Dix à vingt pour cent des patients présentent des cavernomes multiples, généralement héréditaires, résultant de mutations dans les gènes KRIT1 (CCM1), MGC4607 (CCM2), ou PDCD10 (CCM3). On parle alors de cavernomatose cérébrale familiale. Le risque de complications liées aux cavernomes est difficilement prévisible, les seuls facteurs prédictifs évolutifs reproductibles identifiés à ce jour se limitant à un antécédent d'hémorragie lésionnelle symptomatique, une localisation dans le tronc cérébral et l'existence d'une forme héréditaire. Au-delà du traitement symptomatique des complications lorsqu'elles surviennent, seul un traitement chirurgical ou radiochirurgical des cavernomes peut être proposé dans certaines situations, particulièrement sévères. Il n'existe en effet à ce jour pas de traitement médicamenteux validé permettant de limiter le développement des cavernomes. Cependant, les avancées récentes dans la compréhension de la physiopathologie de cette affection et l'identification des voies de signalisation impliquées ouvrent la voie au développement de traitements médicamenteux dans le futur.