La utilidad de un medicamento es difícil de determinar antes de que pasen varios años de utilización y debe diferenciarse de la actividad farmacológica, de la eficacia terapéutica o de la rentabilidad económica o social. La utilidad de un tratamiento puede percibirla un paciente o la sociedad, dependiendo de si el fármaco actúa sobre un síntoma o una discapacidad, o si disminuye una morbilidad, separando las acciones curativas de las preventivas. La medición de la utilidad se realiza, no tanto por la autorización de comercialización (AC) como por la evaluación del servicio médico prestado (SMP), que depende de la gravedad de la enfermedad, de la eficacia del medicamento, del lugar que ocupa en la estrategia y de la existencia de alternativas terapéuticas. La mejora del SMP (MSMP) tiene como objetivo situar la utilidad del medicamento respecto a otros tratamientos disponibles previamente e indicados para la misma patología. Por último, los datos de farmacoepidemiología y de farmacoeconomía permiten situar la utilidad social del medicamento. La evaluación de la utilidad se basa en la calidad de los ensayos controlados y de las medidas de eficacia, en la evaluación de la relación beneficio/riesgo y en la pertinencia clínica del beneficio terapéutico. Sin embargo, una eficacia farmacoterapéutica no garantiza siempre que un tratamiento sea aceptado por un paciente, que éste tendrá una mejoría y que, cuando se produzca la mejoría, el tratamiento sea verdaderamente su causa. Además, algunos medicamentos sin eficacia se perciben a veces como útiles por sus efectos inespecíficos. Por último, incluso un medicamento eficaz puede ser en gran medida inútil, por ejemplo, cuando causa problemas de seguridad. Por tanto, la utilidad de un tratamiento es una cuestión compleja que requiere un espíritu crítico y una reevaluación frecuente.