Les études de phase 2 ACROBAT Edge (EudraCT 2018-002230-20) et Evolve (EudraCT 2018-001833-42) ont démontré que ces patients, traités par des ligands des récepteurs de la somatostatine injectés, peuvent passer à la paltusotine, tout en maintenant leurs taux d’IGF-1 (Gadelha ENDO 2021). Dans cette étude-ci ACROBAT Advance, la paltusotine a été initiée à la dose de 10mg/jour avec une titration jusqu’à 40mg/jour en fonction de l’IGF-1 et de la tolérance. Pour les sujets n’atteignant pas un IGF-1 normal avec 40mg/jour de paltusotine en monothérapie, un traitement d’appoint était autorisé. Sur 49 sujets éligibles, 41 (84 %) [âge médian 52 ans ; 56,1 % de femmes] étaient inscrits au moment de cette analyse intermédiaire, dont 23 avaient atteint 51 semaines de traitement. La médiane (IIQ) de l’IGF-1 s’est maintenue jusqu’à 51 semaines de traitement par la paltusotine. La fréquence d’utilisation de la cabergoline comme adjuvant pendant l’essai était la même qu’avant l’essai (24 %). Les effets indésirables liés au traitement (EILT) les plus fréquents ont été les céphalées [12 (29,3 %)], l’arthralgie [9 (22 %)] et la fatigue [6 (14,6 %)]. La plupart des EILT étaient transitoires et d’intensité légère à modérée. Il y a eu 4 abandons (céphalées, retrait du consentement, grossesse et préférence du patient). Les résultats présentés indiquent que le traitement, jusqu’à 51 semaines (2 ans seront présentés), avec la paltusotine orale est bien toléré et entraîne le maintien de l’IGF-1 à des niveaux comparables à ceux du traitement antérieur par LRS injecté.