Les biomédicaments sont largement utilisés en médecine et ont permis l’introduction de thérapeutiques ciblées des maladies inflammatoires, infectieuses ou cancéreuses. Ces thérapeutiques, basées sur la reconnaissance antigène-anticorps ont permis de modifier l’histoire naturelle de certaines maladies chroniques et ainsi d’améliorer objectivement la qualité de vie des patients. Si dans une grande majorité des cas ces traitements sont bien tolérés, un bilan exhaustif doit être réalisé avant de débuter ces traitements en raison de leur nature immunosuppressive. De plus dans certains cas, ils s’associent à des effets secondaires graves justifiant une prescription par des centres experts. Chez l’enfant, même si l’on constate une amélioration de l’évaluation des biothérapies à travers des études prospectives randomisées, ces traitements sont utilisés encore trop souvent hors autorisation de mise sur le marché (AMM), nécessitant ainsi de poursuivre cet effort dans cette population particulière.

Today, biotherapies are widely used for the treatment of inflammatory diseases, infectious diseases, or cancers. Biotherapy engineering is based on the antigen/antibody interaction. Biotherapies clearly enable the modification of the natural history of a disease, improving significantly the quality of life of patients. Although the tolerance of these treatments is excellent, it is mandatory to perform a pre-treatment check-up before introducing biotherapy because of their immunosuppressive role. Exceptionally, biotherapies are responsible for severe secondary side effects, thus justifying their prescription in expert centers. Although the literature on this topic is growing, clinical trials evaluating biotherapies in pediatric patients are still sparse, which has led to off-label prescriptions.