L’histiocytose langerhansienne est une maladie relativement rare, mais intéresse un grand nombre de pédiatres en raison de sa large expression clinique et sa prédominance pédiatrique. Les principaux organes atteints sont l’os, la peau et l’hypophyse, mais quasiment tous les organes peuvent l’être. Le diagnostic repose sur la biopsie d’un tissu atteint ; et après un bilan initial, une stratégie thérapeutique et de suivi est définie. La prise en charge repose, souvent, sur une simple surveillance éventuellement associée à un traitement local ou symptomatique. Dans un peu plus de la moitié des cas, une chimiothérapie systémique de première ligne, associant vinblastine et corticoïdes, est indiquée. Bien tolérée, elle permet très fréquemment un contrôle de la maladie, sauf dans les formes sévères du jeune nourrisson avec atteinte des organes à risque (rate, foie, système hématopoïétique) où, dans près de la moitié des cas, un traitement de rattrapage par thérapie ciblée est nécessaire. Ces nouvelles thérapies posent le problème de n’avoir qu’un effet suspensif avec, le plus souvent, une réactivation de la maladie à leur arrêt. Du fait du faible recul sur leur utilisation, leur prescription doit être validée en réunion de concertation pluridisciplinaire nationale et un suivi spécifique est nécessaire. Avec un taux de mortalité actuel inférieur à 1 %, le pronostic a bénéficié des progrès liés aux nouvelles connaissances moléculaires, mais la prévention des séquelles en particulier de l’atteinte neurodégénérative reste un point crucial.

Langerhans cell histiocytosis (LCH) is a relatively rare disease, but is of interest to a large number of pediatricians because of the wide clinical expression of this disease and its pediatric predominance. LCH can affect nearly all organ systems, but those more frequently affected in childhood LCH are the bones, skin, and the pituitary gland. The diagnosis of LCH should always be based on the histological examination of a biopsy of lesional tissue. After initial screening tests, management is often based on adapted monitoring, possibly associated with local or symptomatic treatment. For 55% of cases, first-line systemic chemotherapy combining vinblastine and corticosteroids is indicated. When treatment is well tolerated, the disease can be controlled in most patients, except in severe multisystemic presentations that affect young infants where salvage treatment by targeted therapy is necessary in nearly half of cases. However, most children experience reactivation of LCH after targeted therapy discontinuation and this therapy should be closely monitored. The current mortality rate below 1% has significantly decreased thanks to progress based on recent molecular knowledge; however, the prevention of sequelae, especially neurodegeneration, remains a crucial issue.