La leucemia aguda (LA) representa la primera causa de cáncer en el niño y el adolescente. Al contrario que en el adulto, la leucemia del niño es aguda y se desarrolla principalmente a expensas de la estirpe linfoide (80%), mayoritariamente B. Aunque se han descrito algunos factores predisponentes, la leucemia linfoblástica aguda (LLA) afecta, en más del 90% de los casos, a niños anteriormente sanos. Los síntomas clínicos pueden resultar de la infiltración tumoral medular o extramedular, pero también de la insuficiencia de producción de las otras estirpes hematopoyéticas. Ante un cuadro clínico sugestivo, debe realizarse con urgencia un hemograma con frotis sanguíneo. Sin embargo, hay que tener en cuenta que la ausencia de blastos en la fórmula leucocítica sanguínea no descarta el diagnóstico. El tratamiento debe realizarse en un medio especializado, donde se hace el diagnóstico mediante la realización de un mielograma con examen citológico. También se efectúan otros exámenes, como la realización de una inmunofenotipificación, un índice de ácido desoxirribonucleico (ADN), citogenética y biología molecular. Gracias a estos criterios clínico-biológicos, el niño se estratifica en un grupo de tratamiento, en el que la evaluación de la enfermedad residual mínima representa el principal factor pronóstico. El niño se somete después a tratamientos quimioterapéuticos continuos durante 2 años, que le permiten obtener una supervivencia global del 85-90%.