L'hépatoblastome est une tumeur rare du petit enfant. Plus de 90 % des cas sont diagnostiqués chez l'enfant de moins de 5 ans. Cette tumeur survient sur un foie sain, en l'absence de cirrhose. Elle peut être isolée ou s'intégrer dans le cadre d'un syndrome de prédisposition. Le diagnostic est rapidement évoqué sur l'association d'une tumeur du foie avec un taux d'alpha-fœto-protéine sérique élevé. L'imagerie permet de confirmer la localisation intrahépatique de la masse, de rechercher des facteurs pronostiques locaux, de renseigner sur l'opérabilité de la tumeur et d'identifier des localisations secondaires. L'anatomopathologie et les marqueurs tissulaires vont confirmer le diagnostic et permettre de mettre en évidence des critères histopronostiques. Plusieurs voies de signalisation impliquées ou non dans le développement du foie ont été identifiées, permettant non seulement d'envisager de nouvelles cibles thérapeutiques mais aussi d'établir une classification des hépatoblastomes. Le traitement associe une chimiothérapie à base de platines à l'exérèse chirurgicale de la tumeur qui peut dans certains cas nécessiter une transplantation hépatique. Le pronostic de ces tumeurs est bon dans l'ensemble avec une survie globale aux alentours de 80 % à trois ans, plus élevée dans les formes de risque standard que dans les formes de haut risque caractérisées par la présence d'au moins un des facteurs suivants : présence de métastases, atteinte diffuse du foie, taux d'alpha-fœto-protéine normal, rupture tumorale, envahissement vasculaire ou âge de l'enfant supérieur ou égal à 8 ans. Néanmoins, la toxicité auditive du traitement par cisplatinum reste un effet secondaire majeur. De ce fait, le protocole international de traitement PHITT propose une désescalade thérapeutique dans les tumeurs de bas risque.