L'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) est une maladie rare définie par l'augmentation des résistances artérielles pulmonaires aboutissant à une insuffisance cardiaque droite et au décès en l'absence de traitement spécifique. Le diagnostic repose sur le cathétérisme cardiaque droit qui met en évidence une pression artérielle pulmonaire moyenne supérieure ou égale à 25 mmHg au repos, une pression artérielle pulmonaire d'occlusion inférieure ou égale à 15 mmHg et des résistances vasculaires pulmonaires supérieures à 3 unités wood. Les patients présentant une HTAP doivent être adressés dans un centre. La stratégie thérapeutique est pluridisciplinaire et comprend trois principaux volets : la mise en place de traitements symptomatiques, l'instauration de traitements spécifiques (mono-, bi- ou trithérapie) selon la gravité de la pathologie, et la réévaluation afin d'adapter le traitement. Les principales mesures générales sont les traitements diurétiques en cas de signes d'insuffisance cardiaque droite, la correction d'une éventuelle anémie, la vaccination (grippe, pneumocoque), la réhabilitation à l'effort et enfin la prise en charge psychosociale. La place des anticoagulants est discutée. Les traitements spécifiques disponibles sont des traitements ciblant les trois voies de la dysfonction endothéliale : la voie du monoxyde d'azote (inhibiteurs de la phosphodiestérase de type 5), de l'endothéline-1 (antagonistes des récepteurs de l'endothéline) et de la prostacycline (analogues de la prostacycline et agonistes des récepteurs de la prostacycline). En cas d'échappement thérapeutique, la transplantation pulmonaire reste l'ultime recours pour les patients éligibles.