Les oligonucléotides non-sense sont des fragments de l’ADN de chaîne simple capables de reconnaître spécifiquement l’ARN messager naturel par des couples de bases complémentaires. Les oligonucléotides non-sense préviennent pourtant la traduction de l’ARN messager en protéines.

Le GS101 est un oligonucléotide non-sense qui inhibe l’expression de la protéine IRS1 (insulin receptor substrate 1) sous des conditions pathologiques proangiogéniques. ISR1 se proposent comme les protéines cible de la régulation de l’angiogénèse provoquée par l’insuline, l’hypoxie ou l’inflammation. De nombreuses études expérimentales in vitro et in vivo ont démontré l’activité spécifique du GS101 sur l’inhibition de l’angiogénèse pathologique, particulièrement sur un modèle de néovascularisation cornéenne.

Évaluer l’efficacité du GS101 dans le cas de la kératoplastie transfixiante avec néovascularisation cornéenne. Administration d’une goutte de GS101 deux fois par jour pendant deux mois.

La régression de la néovascularisation, observée à la fin de la troisième semaine avec le GS 101 topique, et le fait de ne pas avoir de rechute lors des trois mois de suivi montre un résultat supérieur aux traitements actuelles sans aucun effet indésirable dans notre étude.

Le GS101 pour le traitement de la néovascularisation cornéenne sur greffe cornéenne semble effectif et sûr, mais plus d’études sont nécessaires, avec un plus grand nombre de patients et de groupes contrôle.