Les cellules souches pluripotentes induites (iPSC) sont des cellules souches caractérisées par la capacité de s’auto-renouveler à l’infini et de se différencier en tous les types cellulaires de l’organisme. Elles sont obtenues par reprogrammation de cellules différenciées telles que des fibroblastes, des cellules mésenchymateuses ou des cellules hématopoïétiques. La technologie de la reprogrammation est basée sur l’expression artificielle dans une cellule différenciée, pendant environ 15jours, de gènes essentiels pour la pluripotence et exprimés dans l’embryon au stade de blastocyste. Le cocktail de gènes initialement utilisé, et qui reste encore la référence à ce jour, est composé des quatre facteurs de transcription suivants : OCT4, SOX2, CMYC et KLF4. Le principe de la reprogrammation en iPS a été publié par un chercheur de l’université de Kyoto, Shinya Yamanaka, en 2006. Il démontre de manière irréfutable le caractère réversible de la différenciation. Comme les iPS sont pluripotentes et peuvent produire n’importe quel type cellulaire, cette technologie ouvre potentiellement la porte à la production de masse in vitro de tout type cellulaire ou tissulaire, et a valu à son découvreur le prix Nobel de physiologie et de médecine en 2012. Un premier essai clinique utilisant des cellules de l’épithélium pigmenté de la rétine obtenues à partir d’iPS autologues pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) a débuté au Japon. L’usage clinique des iPS pour une médecine régénérative soulève plusieurs questions techniques, notamment la reprogrammation et la culture en respectant les bonnes pratiques de fabrication du médicament (BPF), et la méthode pour réinjecter les cellules dans le tissu endommagé.