Auparavant caractérisé par un très mauvais pronostic, le myélome multiple (MM) est aujourd’hui compatible avec une survie prolongée, grâce aux progrès majeurs liés à l’utilisation des « nouveaux agents » : les inhibiteurs du protéasome (dont le bortézomib) et les IMiD (immunomodulateurs, tels que la thalidomide ou le lénalidomide). Cependant, la grande majorité des patients – si ce n’est tous les patients – vont rechuter et devenir éventuellement réfractaires à tous les traitements disponibles, y compris ces nouveaux agents. Il reste donc des progrès à faire dans cette situation, notamment via le développement de la prochaine génération d’inhibiteurs du protéasome et d’IMiD, et le développement de nouvelles classes thérapeutiques. Cette revue se concentre sur le pomalidomide, un IMiD de nouvelle génération dont l’utilisation a été récemment approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis et l’European Medicines Agency (EMA) en Europe, pour les patients présentant un myélome multiple en rechute ou réfractaire, ayant déjà reçu au moins 2 lignes thérapeutiques dont le lénalidomide et le bortézomib, et dont la maladie a progressé au cours de leur dernière ligne de traitement.

Once characterized by a very poor outcome, multiple myeloma (MM) now has a significantly prolonged survival, with major improvements allowed by the use of “novel agents”: proteasome inhibitors (first-in-class bortezomib) and immunomodulatory compounds (IMiDs; first-in-class thalidomide and lenalidomide). However, the vast majority – if not all – of patients with MM ultimately end up being refractory to all existing drugs, including these efficient novel agents. There is a clear unmet medical need in this situation, which warrants the development of the next generation of proteasome inhibitors and IMiDs, as well as new drug classes. This review focuses on pomalidomide, the next generation IMiD, recently approved by the US FDA and the EMA for patients with relapsed or refractory MM who have received at least two prior therapies, including lenalidomide and bortezomib, and have demonstrated disease progression on their last therapy.