Les résultats à cinq ans des patients inclus dans le registre FOS (Fabry Outcomes Survey ; Shire) atteints de la maladie de Fabry et traités par agalsidase alfa ont été comparés aux résultats publiés des patients non traités [1Kampmann, et al. Int J Cardiol 2008 ;  130 : 367-373 [cross-ref]

Cliquez ici pour aller à la section Références, 2Schiffmann, et al. Nephrol Dial Transplant 2009 ;  24 : 2102-2111 [cross-ref]

Cliquez ici pour aller à la section Références, 3Banikazemi, et al. Ann Intern Med 2007 ;  146 : 77-86 [cross-ref]

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Les taux de changement du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) et de la masse du ventricule gauche indexée à la taille (iMVG) ont été évalués, ainsi que la morbidité (temps jusqu’à l’apparition des évènements) et le décès.

Les données de 740 patients traités étaient disponibles. Après environ 5 ans de suivi, les patients traités et qui présentaient un DFGe initial inférieur à 60mL/min/1,73m² ont démontré une baisse moyenne annuelle du DFGe plus faible (−2,86 [SEM 0,53]mL/min/1,73m²/an) que ceux non traités (−6,8 [1,5]). Les taux moyens annuels du changement de l’iMVG étaient inférieurs chez les patients traités (hommes 0,33 [SEM 0,10]g/m²,7/an ; femmes 0,48 [0,09]) que ceux non traités (hommes 4,07 [1,03] ; femmes 2,31 [0,81]). Les évènements indiquant une progression de la maladie vers une insuffisance organique sont survenus plus tard sous agalsidase alfa (risque ∼15 % après 24 mois contre ∼45 % chez les patients non traités), de même que les décès (chez les hommes, la médiande de survie est estimée à 77,5 ans contre 60 ans chez les patients non traités).

Ces résultats démontrent les effets bénéfiques sur le long terme d’un traitement par agalsidase alfa, en ralentissant la progression de la maladie rénale/cardiaque et en retardant significativement la morbidité/mortalité dans la maladie de Fabry. D’autres études sont nécessaires pour confirmer ces résultats.