Augmentation therapy of alpha-1 antitrypsin deficiency associated emphysema - 06/05/15
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Summary |
Introduction |
Alpha-1 antitrypsin, secreted by the liver, inhibits neutrophil elastase. Its deficiency favours the development of emphysema. Restoring a “protective” serum level in deficient patients should make it possible to inhibit the development of emphysema.
State of the art |
Human plasma-derived alpha-1 antitrypsin is a blood-derived drug sold in France under the name Alfalastin®. The recommended posology is an I.V. administration of 60mg/kg once a week. Human plasma-derived alpha-1 antitrypsin restores anti-elastase protection in the lower lung and prevents experimental emphysema induced by the elastasis of human neutrophils in hamster. The low number of patients with alpha-1 antitrypsin deficiency is one of the difficulties to perform sufficiently powerful randomised studies. However, randomised studies have reported the efficacy of human plasma-derived alpha-1 antitrypsin perfusions on mortality, FEV1 decline and the frequency of exacerbations. Randomised control trials have demonstrated the efficacy of human plasma-derived alpha-1 antitrypsin perfusions on the loss of lung density assessed by CT scan.
Conclusion |
Augmentation therapy is simple in its conception and implementation, but it is expensive. However, there are currently no other solutions.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Résumé |
Introduction |
L’alpha-1 antitrypsine, protéine sécrétée par le foie, inhibe l’élastase des neutrophiles ; son déficit favorise le développement d’un emphysème. Restaurer chez les malades déficitaires, un taux sérique « protecteur » devrait permettre de ralentir l’évolution de la maladie emphysémateuse.
État des connaissances |
L’alpha-1 antitrypsine plasmatique humaine est un médicament dérivé du sang commercialisé, en France, sous le nom d’Alfalastin®. Il est recommandé de l’administrer par voie intraveineuse à la posologie de 60mg/kg de poids chaque semaine. L’alpha-1 antitrypsine plasmatique humaine restaure la protection antiélastasique du poumon profond. L’alpha-1 antitrypsine plasmatique humaine prévient l’emphysème expérimental induit par l’élastase des neutrophiles humains chez le hamster. Le petit nombre de malades identifiés comme porteur d’un emphysème par déficit en alpha-1 antitrypsine est une des difficultés pour mettre en place des études randomisées suffisamment puissantes. Des études non randomisées montrent l’efficacité de perfusions d’alpha-1 antitrypsine plasmatique humaine sur la mortalité, le déclin du VEMS et la fréquence des exacerbations. Des études randomisées montrent l’efficacité de perfusions d’alpha-1 antitrypsine plasmatique humaine sur la diminution de la densité pulmonaire analysée par tomodensitométrie.
Conclusion |
Le traitement substitutif est simple dans sa conception et sa mise en œuvre, il est contraignant et coûteux, mais il n’y a pas actuellement d’alternative.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Keywords : Alpha-1 antitrypsin, Alpha-1 antitrypsin deficiency, Administration and posology, Emphysema, Blood proteins
Mots clés : Alpha-1 antitrypsine, Déficit en alpha-1 antitrypsine, Administration et posologie, Emphysème, Protéines du sang
Plan
Vol 32 - N° 4
P. 435-446 - avril 2015 Retour au numéro
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