UMR 1027 Inserm, université de Toulouse III (Pr S. Andrieu ; équipe du Dr A. Cambon-Thomsen), Toulouse, France.

La chute dans le domaine public des premiers brevets de médicaments biologiques a autorisé le développement de médicaments biologiques similaires. Dans l’hypothèse d’une équivalence thérapeutique, l’arrivée de ces traitements pourrait améliorer l’efficience, mais pose de nombreuses questions d’ordre clinique, juridique et économique. L’objectif de l’étude est de décrire à l’échelle nationale et régionale, en milieu ambulatoire et hospitalier, la répartition des consommations des érythropoïétines (macro-économique), ainsi que de comparer au niveau régional, les consommations de soins et les dépenses remboursées entre des patients traités par biosimilaires versus médicament de référence, d’une part, et traités par érythropoïétines de première génération (dont par biosimilaires) versus de générations plus récentes, d’autre part (micro-économique).

L’analyse macro-économique repose sur des données nationales issues des bases de l’Assurance maladie « MEDICAM » et du PMSI (Programme de médicalisation des systèmes d’information). Les évolutions de consommation des différentes spécialités des érythropoïétines et une estimation des économies ont été calculées. L’analyse micro-économique a été effectuée à partir des données de remboursement de l’Assurance maladie de Midi-Pyrénées (Sniiram), sur l’ensemble des patients ayant eu un remboursement d’au moins une spécialité d’érythropoïétine entre 2010 et 2013. Les patients traités par plusieurs spécialités d’érythropoïétine ont été exclus. Des groupes de patients de pathologies homogènes ont été constitués, d’une part, sous chimiothérapie (n=7820), d’autre part, pour insuffisance rénale (n=7953). Des comparaisons de moyennes de recours aux soins et de dépenses remboursées par poste ainsi qu’une évaluation de la sécurité d’emploi et des déterminants de la prescription ont été réalisées, sur une durée de six mois.

Les caractéristiques des patients ainsi que l’efficacité et la sécurité des traitements sont comparables entre les groupes traités par biosimilaires et références. La part des patients sous chimiothérapie hospitalisés pour des effets indésirables est significativement inférieure dans le groupe traité par un biosimilaire. Le choix entre biosimilaire et princeps est davantage lié aux prescripteurs et aux contraintes sur l’organisation des soins qu’aux caractéristiques des patients. Aucune différence significative, des dépenses de soins globales, n’a été retrouvée entre les deux groupes quelle que soit la pathologie. Les dépenses relatives aux érythropoïétines sont significativement inférieures dans la cohorte chimiothérapie uniquement (9,89€ versus 13,53€ par jour, p<0,001), mais non pour les insuffisants rénaux. La fréquence des effets indésirables ainsi que les consommations et dépenses de santé, sont significativement plus élevées pour les traitements de générations plus récentes par rapport à la première génération. Les biosimilaires occupent une faible place sur le marché de cette classe thérapeutique, mais les économies pour l’Assurance maladie, principalement induites par la mise en concurrence, atteignent environ 75 millions d’€ par an en France en 2012, soit –16 % par rapport à 2007.

En condition d’utilisation en vie réelle, de nombreux arguments confortent l’hypothèse de similarité clinique. La réduction des dépenses apportée par les biosimilaires est présente mais non significative. Il faut cependant y ajouter les économies substantielles générées par la mise en concurrence entre les différentes spécialités. Ce phénomène pourrait être une solution pour la stabilisation des dépenses publiques consacrée aux médicaments biologiques, voire à créer des économies, permettant de financer de nouveaux médicaments biologiques innovants adaptés à chaque patient.