Le gemtuzumab ozogamicin (GO) (Mylotarg^®) est un anticorps monoclonal humanisé, ciblant le CD33, conjugué à la calichéamicine et développé dans les leucémies aiguës myéloïdes (LAM). Il a initialement été approuvé en 2000 par la FDA devant les résultats prometteurs d’un essai de phase II concernant les LAM du sujet âgé en rechute. Plusieurs essais cliniques ont évalué le GO en rechute et en première ligne dans des schémas de monothérapie mais aussi d’associations. Face aux résultats d’un essai de phase III ne retrouvant pas de bénéfice en survie et une toxicité apparaissant excessive, le GO a été retiré du marché en 2010 aux États-Unis. D’autres essais de phase III déjà engagés rapportent un rapport bénéfice/risque potentiellement plus intéressant. Nous reprenons ici les principales études concernant le développement de ce traitement. À ce jour, l’utilisation du GO en France reste soumise au cadre de l’ATU nominative pour le traitement des LAM CD33+ en première rechute.

Gemtuzumab ozogamicin (GO) is a humanized monoclonal antibody anti-CD33 conjugated with calicheamicin and was indicated for acute myeloid leukemia (AML) patients. It was initially approved in 2000 by FDA thank to promising results from a phase II trial including elderly relapsing AML patients. Numerous studies evaluated this treatment as salvage and frontline therapy in various regimens including associations with intensive chemotherapy. Based on the results from a randomized phase III trial, this agent was withdrawal because of no evidence for its benefit in terms of survival associated with excessive toxicity. Other phase III trials were then reported and show potentially better efficacy/toxicity profile. We review here the results of main trials interesting this agent, which is so far only available in a compassionate ATU program in France for the treatment of relapsing CD33+ AML patients.