Comparer les taux de réponse et le coût par patient répondeur d’un traitement par romiplostim ou par rituximab chez le patient adulte atteint de purpura thrombopénique immunologique primaire (PTI), du point de vue de l’Assurance maladie.

Un modèle d’analyse décisionnelle a estimé le coût par patient et par patient répondeur au romiplostim ou au rituximab pendant 6 mois. Une revue de la littérature a identifié des essais de phase 3 contrôlés randomisés, permettant de définir le taux de réponse plaquettaire (≥ 50×10⁹/L). Les coûts comprenaient les consultations, l’administration du traitement, les soins d’urgence et, pour les non-répondeurs, les coûts de la prise en charge des épisodes hémorragiques.

La revue de la littérature a identifié un essai de phase 3 contrôlé randomisé pour le romiplostim avec un taux de réponse de 83 %. En l’absence d’une telle étude pour le rituximab, une analyse systématique des études disponibles a permis de retenir un taux de réponse de 62,5 % pour ce médicament. Le coût des traitements par patient était comparable : 17 456 € (romiplostim) et 17 068 € (rituximab). Le coût du traitement par rituximab par patient répondeur (27 308 €) était supérieur de 30 % à celui par romiplostim (21 031 €). L’utilisation du romiplostim réduisait les coûts d’administration du médicament, d’utilisation des immunoglobulines intraveineuses et des hospitalisations.

De par son efficacité permettant une réduction des coûts liés à la prise en charge d’épisodes hémorragiques, le romiplostim représente une utilisation efficiente des ressources pour les adultes atteints de PTI en France.

This analysis compared the response rates and cost per responder associated with romiplostim and rituximab in adult immune thrombocytopenia from the French National Health System payer perspective.

A decision analytic model was developed to estimate the cost per patient and per responder of treating adult immune thrombocytopenia patients with romiplostim versus rituximab over 6 months. A systematic literature review identified phase 3 randomized controlled trials. Published response rates were extracted (response definition: ≥50×10⁹ platelets/liter). Resource utilization was based on French and international treatment guidelines, and clinical expert opinion. Unit costs were derived from literature and French reimbursement lists, and included the costs of routine physician visits, treatment administration, and emergency care. Non-responders incurred bleeding-related event costs.

The literature review identified a phase 3 randomized controlled trial for romiplostim with a response rate of 83%. Due to a lack of phase 3 randomized controlled trials for rituximab, a systematic review of studies was selected as the best source, reporting a response rate of 62.5%. Romiplostim and rituximab were associated with similar treatment costs, with an estimated cost per patient for romiplostim of €17,456 and €17,068 for rituximab. Rituximab resulted in a 30% higher cost per responder (€27,308 for rituximab versus €21,031 for romiplostim). Romiplostim use reduced drug administration, intravenous immunoglobulin, and bleeding-related hospitalization costs compared to rituximab.

Due to its high efficacy leading to lower bleeding-related costs, romiplostim represents an efficient use of resources for adult immune thrombocytopenia patients in the French healthcare system.