Depuis la découverte en 1953 de la structure de l’ADN par Watson et Crick, la compréhension des régulations génétiques impliquées dans le développement tumoral a énormément progressé. Ces travaux ont abouti à la mise au point de thérapies géniques qui permettent de cibler et détruire spécifiquement les cellules tumorales en agissant sur leur matériel génétique. Cette étude est une revue des travaux les plus aboutis concernant l’application de la thérapie génique au domaine de l’onco-ophtalmologie et se concentre particulièrement sur le mélanome uvéal et le rétinoblastome. Ces approches, bien que remarquables en termes d’efficacité et de ciblage cellulaire, font l’objet d’interrogations concernant les effets à long terme. La grande majorité des études référencées ne s’effectuant qu’in vitro ou portant sur des modèles murins, il faudra encore attendre quelques années avant que ces thérapies ne fassent partie de l’arsenal thérapeutique quotidien de l’ophtalmologiste. Toutefois, la multiplicité des approches stratégiques et la base scientifique élaborée sur laquelle elles reposent méritent que les praticiens de l’ophtalmologie soient informés des avancées récentes dans ce domaine au potentiel thérapeutique très prometteur.

Since the discovery of the structure of DNA in 1953 by Watson and Crick, our understanding of the genetic causes and the regulations involved in tumor development have hugely increased. The important amount of research developed since then has led to the development of gene therapy, which specifically targets and treats cancer cells by interacting with, and correcting their genetic material. This study is a review of the most accomplished research using gene therapy aimed at treating malignant ophthalmologic diseases, and focuses more specifically on uveal melanoma and retinoblastoma. Such approaches are remarkable regarding the efficiency and the cellular targeting specificity. However, gene therapy-based treatments are so recent that many long-term interrogations subsist. The majority of the reviewed studies are conducted in vitro or in murine models, thereby requiring several years before the resulting therapies become part of the daily ophthalmologists’ arsenal. However, the recent spectacular developments based on advanced scientific knowledge justify an up-to-date review that would benefit the ophthalmologist community.