Chez l’enfant atteint de mucoviscodose, l’index de clairance pulmonaire est une avancée concernant l’étude de la fonction respiratoire : il apparaît non seulement comme un outil de dépistage précoce de l’atteinte respiratoire mais aussi comme un reflet de l’hyperinflation pulmonaire. Chez l’adulte, l’implication des œstrogènes dans la survenue d’exacerbations et dans l’infection à Pseudomonas aeruginosa mucoïde apporte une explication au pronostic péjoratif des sujets féminins dans la mucoviscidose. Concernant la thérapeutique, les macrolides confirment leur efficacité à long terme dans la mucoviscidose mais les interrogations persistent quant aux mécanismes d’action et aux effets à long terme. La nouveauté thérapeutique est cette année l’ivacaftor, premier traitement ciblant la protéine CFTR et se révélant efficace sur la fonction respiratoire et la prise de poids chez les enfants et les adultes atteints de mucoviscidose avec mutation G551D.

In children affected by cystic fibrosis, the lung clearance index is an advance concerning the assessment of lung function; it appears not only as a tool for early screening of respiratory injury but also as a marker of lung hyperinflation. In adults, estrogen’s implication in the rate of exacerbations and in the infection by mucoïd strains of Pseudomonas aeruginosa brings an explanation for the poor prognosis of cystic fibrosis in female patients. Regarding treatments, macrolides confirm their long-term efficacy in cystic fibrosis but questions persist about the mechanisms and the long-term effects. This year a new treatment appears : ivacaftor, first treatment targeting CFTR protein and showing an efficacy on lung function and weight gain in cystic fibrosis children and adults with G551D mutation.