Les spécificités pédiatriques imposent, pour la réalisation d’essais cliniques, d’optimiser les chances d’obtenir un résultat exploitable en incluant le moins de patients possible. Trois modalités permettent d’augmenter la puissance d’un essai thérapeutique randomisé sans augmenter le nombre de patients inclus : augmenter la probabilité d’observer une réponse au traitement testé, augmenter la taille de l’effet recherché, et diminuer l’hétérogénéité de la population étudiée. Les essais randomisés d’arrêt du traitement après enrichissement de population consistent à ne randomiser que les patients qui ont répondu au traitement et qui l’ont bien toléré durant la première phase de l’essai : un groupe poursuit le traitement actif, l’autre reçoit un placebo. Ce type de schéma expérimental est de plus en plus utilisé en pédiatrie, à 3 conditions : (1) que le traitement n’ait qu’un effet suspensif, (2) dans un contexte de manifestations d’une maladie chronique, (3) et que son efficacité puisse être appréciée rapidement. Cependant, des précautions sont nécessaires pour l’interprétation correcte des résultats apportés par ce type d’essais.

A clinical trial’s power depends on the probability of observing an effect of the tested drug in the trial population, on the size of this effect, and on the heterogeneousness of the judgment criterion in the population. Enriched-enrollment randomized-withdrawal trials are clinical trials which comprise a first period in which subjects are selected depending on whether they respond to the tested drug or not. The responding patients are subsequently randomized into 2 groups: in one of them the treatment is pursued, in the other group a placebo is substituted. These designs are very useful in pediatrics, decreasing the number of subjects needed, on condition that the effect of the treatment is only suspensive in a setting of chronic disease. Here we discuss the advantages and disadvantages of such trials.