Más de dos millones de niños están infectados por el VIH-1 en todo el mundo. La mayoría de ellos vive en países en vías de desarrollo. En los países desarrollados, la amplia implantación de la prevención de la transmisión madre-hijo mediante los antirretrovirales durante el embarazo ha permitido la disminución de la tasa de transmisión del 15-20% a menos del 1-2%. Por otra parte, desde 1996, la morbilidad y la mortalidad en los niños infectados han disminuido de manera considerable gracias al amplio uso de las terapias combinadas antirretrovirales. A pesar de los buenos resultados clínicos de las terapias combinadas, pueden presentarse fracasos virológicos. Los determinantes de estos fracasos en los niños se deben en gran parte a diferencias de la farmacocinética de las moléculas respecto al adulto y a formas galénicas inadecuadas. Sin embargo, la utilización de nuevas moléculas más potentes y mejor adaptadas al niño reduce hoy en día este riesgo de fracaso. En este contexto, el seguimiento de cohortes prospectivas de niños infectados por el VIH constituye uno de los elementos clave de mejora del tratamiento de la infección por VIH en pediatría.