Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont des affections clonales des cellules souches hématopoïétiques caractérisées par une hématopoïèse inefficace et une évolution fréquente vers la leucémie aiguë. Des progrès importants ont été réalisés récemment dans la connaissance de la physiopathologie de ces maladies, leur diagnostic et leur classification. De nouvelles molécules prometteuses et des stratégies thérapeutiques innovantes sont actuellement utilisées. Cet article se propose de passer en revue ces innovations et leur impact sur la prise en charge des SMD.

La pathogénie des SMD implique divers mécanismes intéressant le clone myélodysplasique (apoptose aberrante, anomalies de la signalisation, de la régulation épigénétique) ou son environnement (dysimmunité, angiogenèse) et représente actuellement des cibles thérapeutiques potentielles. Il n'existe pas actuellement de traitement standard. La greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique est la seule thérapeutique potentiellement curative. Au-delà de la chimiothérapie conventionnelle et facteurs de croissances, de nouvelles options de traitement émergent incluant les agents hypométhylants, les modulateurs de la réponse immune ou les antiangiogéniques.

Les résultats encourageants obtenus avec ces nouveaux traitements incitent à poursuivre les investigations précliniques et cliniques afin d'améliorer les stratégies thérapeutiques des SMD.

Myelodysplastic syndromes (MDS) are a group of clonal hematologic disorder, which combine ineffective hematopoiesis and evolution to acute myeloid leukemia. Significant progress has been made in the understanding of the disease pathogenesis, diagnostics and classification. Promising new agents and innovative therapeutic strategies are currently used. In this article we will review these achievements and their impact on the treatment of MDS.

The pathogenesis of MDS involves abnormalities of the MDS clone itself such as abnormal apoptosis, signalling or epigenetic regulation and abnormalities of the microenvironment such as immune deregulation or increased angiogenesis, which represent potential therapeutic targets. There is currently no standard treatment for MDS and allogeneic stem cell transplantation remains the only curative strategy. However, besides conventional chemotherapy and growth factors, new agents including hypomethylating agents, antiangiogenic drugs, immune modulatory agents have proved effective.

The interesting results achieved with these new agents show that it is necessary to continue investigation in order to improve therapeutic strategies in MDS.