Les aptamères sont des oligonucléotides sélectionnés à partir d'une banque aléatoire de séquences selon leur aptitude à reconnaître une cible. Des aptamères présentant des affinités et spécificités comparables à celles des anticorps pour des molécules variées (acides aminés, antibiotiques, motifs ARN ou ADN, protéines) ont été obtenus avec, dans bien des cas, un effet inhibiteur. Un aptamère inhibant la forme humaine de VEGF, a déjà été mis sur le marché aux États-Unis. Cet article présente le concept d'évolution moléculaire dirigée, ainsi que la mise en oeuvre pratique de la technologie SELEX qui permet de produire les aptamères. La richesse structurale des oligonucléotides permet de comprendre leur efficacité en tant que ligands, qui justifie la vaste gamme d'applications pour lesquelles des aptamères ont d'ores et déjà prouvé leur utilité : l'étude des interactions entre acides nucléiques et protéines, la détection, la purification ou l'imagerie de cibles moléculaires, la régulation de l'expression des gènes. Des développements pertinents dans le domaine biomédical (diagnostic, thérapie) accompagnent l'émergence de cette classe de composés.

Aptamers are short oligonucleotides selected from large combinatorial pools of sequences for their capacity to bind to many different targets ranging from small molecules (amino acids, antibiotics...) to proteins or nucleic acid structures. Aptamers present the same high specificity and affinity for their targets as antibodies. In addition to efficient binding, aptamers have been shown in many cases to display an inhibitory activity against their targets. Many aptamers are now being developed against biomedical relevant targets, and one aptamer that inhibits the human VEGF165 already received approval for the treatment of age-related macular degeneration. Here we discuss the principles and the practical way of selecting aptamers (SELEX technology) as well as the structural basis for their performance as ligands. A wide scope of applications is described — aptamers have been used as tools for studying nucleic acids/proteins interactions, detecting, purifying or imaging target molecules, regulating gene expression — and includes recent developments of aptamers for therapy and diagnosis.