Parmi les approches thérapeutiques permettant de retarder ou de prévenir la perte visuelle, la visée restauratrice se fondant sur la régénération ou le remplacement cellulaire est de moins en moins utopique. L'émergence de travaux démontrant la possibilité de renouvellement cellulaire dans le système nerveux central adulte, dont la rétine, permet d'envisager l'implantation de cellules souches ou progénitrices non différenciées comme une approche de thérapie cellulaire. Si ces cellules, dites souches car multipotentes (en raison de leur capacité à se différencier dans tous les types cellulaires qui composent la rétine), existent incontestablement à l'état embryonnaire, elles ne persistent à l'état adulte, chez les vertébrés dits « supérieurs », que dans la zone de la marge ciliaire de la rétine, même si un potentiel de cellules souches a été décrit pour les cellules gliales de Müller chez certaines espèces. L'approche restauratrice représente un espoir puissant mais fragile compte tenu des questions clés de biologie du développement à explorer. La transplantation de tissu rétinien différencié ou non différencié (embryonnaire, nouveau-nés) en position sous-rétinienne pose le problème de l'organisation structurale et donc fonctionnelle du greffon. De la même façon, la formation de rosettes et l'absence de formation de nouveaux photorécepteurs ont été observées après des greffes de différents types de cellules souches [rétiniennes, neurales ou dérivées de la moelle osseuse]. Par conséquent, la connaissance des mécanismes de régulation impliqués dans la différenciation de ces cellules souches constitue un prérequis à l'utilisation de ces cellules dans la thérapie des dégénérescences rétiniennes.

Retinal dystrophies are rarely curable diseases and several avenues of research are being pursued, such replacement therapies and pharmacological treatment. Among them, the transplantation of functional retinal cells has been envisaged in order to restore vision in patients who have these diseases by repopulating the damaged retina and/or by rescuing retinal neurons from further degeneration. Over the past few years, identification and characterization of stem cells has opened new avenues in cell-replacement therapy. Since retinal stem cells are already present during embryonic development, they persist in the adult mammalian eye only in the ciliary marginal zone, even a stem cell potential has been described for the Müller glia in the retina. This result opened possibilities of regeneration by mobilizing endogenous stem cells to respond to injury. Regarding the transplantation studies, in all experiments using different types of stem cells (retinal progenitors, neural stem cells, bone marrow-derived stem cells and ES cells), despite their incorporation within the host's retina, the transplanted cells failed to express retina-specific markers and to establish synaptic connections. Therefore, the true potential of the different stem cells in retina repair can only be realized with more information about mechanisms that regulate their proliferation and differentiation; and by development of techniques that allow their prospective identification and enrichment.