À la fin des années 1980, l’anticorps monoclonal murin muromonab était utilisé chez l’enfant dans le cadre de la greffe d’organe (muromonab-CD3). Depuis, plusieurs dizaines de molécules ont été développées pour moduler la réponse immunitaire, bloquer des facteurs de croissance ou prévenir les infections, sur la base de la réponse spécifique antigène-anticorps. En pédiatrie, la plupart des biothérapies sont utilisées hors autorisation de mise sur le marché (AMM) alors qu’elles sont efficaces et qu’ elles représentent le traitement de première intention pour certaines maladies génétiques sévères. Elles permettent un ciblage thérapeutique spécifique et peuvent être développées contre n’importe quel antigène. La tolérance de ces traitements varie en fonction de la molécule, rendant indispensable la connaissance des effets secondaires dont certains peuvent être graves. Leur essor rend essentiel les essais thérapeutiques chez l’enfant afin de valider leur efficacité et leur tolérance à moyen et long terme.

In the late 1980s, the murine monoclonal antibody muromonab was used in children undergoing organ transplantation. Since then, dozens of new molecules have been developed to modulate the immune response, block growth factors, or prevent infections on the basis of the antigen–antibody-specific response. In pediatrics, most biological therapies are used off-label, although they are effective and well tolerated and are used as first-line therapy in some severe genetic diseases. Biologicals allow specific targeting and can be engineered against any antigen. The safety of these treatments varies depending on the molecule and precise knowledge of side effects is essential for clinicians. The development of these promising agents requires clinical trials in children to validate their effectiveness and safety in the medium and long term.