François Meyer 1, Gilles Bouvenot 2, Christel Nourissier 3, 4, Annick Schwebig 5, Serge Braun 6, Ségolène Ayme 7, Catherine Lassale 8, Olivier Blin 9, ⁎
1 Haute Autorité de Santé, évaluation médicale, économique et de santé publique, 93285 Saint-Denis-La-Plaine cedex, France
2 Haute Autorité de santé, Commission de la Transparence, 93285 Saint-Denis-La-Plaine cedex, France
3 Alliance Maladies Rares, 75014 Paris, France
4 EURORDIS, 75014 Paris, France
5 Actelion Pharmaceuticals France SAS, 75001 Paris, France
6 Association française contre les myopathies (AFM), 91002 Évry cedex, France
7 Inserm SC11 / Orphanet, 75014 Paris, France
8 Les entreprises du médicament (LEEM), affaires scientifiques, pharmaceutiques et médicales, 75016 Paris, France
9 CIC-UPCET, pharmacologie clinique, CHU de la Timone, AP-HM 264, route Saint-Pierre, 13385 Marseille cedex 5, France