La myasthénie auto-immune se caractérise par un dysfonctionnement postsynaptique due à une perte en récepteurs à l’acétylcholine (RACh). Elle se manifeste par une fatigabilité musculaire à l’effort dont le retentissement fonctionnel est variable. Elle peut comporter un risque vital en cas de troubles sévères de la déglutition ou d’atteinte respiratoire. Les principes du traitement reposent sur une optimisation du fonctionnement de la jonction neuromusculaire et la réduction du taux des auto-anticorps pathogènes. L’objectif thérapeutique est la mise en rémission ou au moins l’accession au stade de manifestations minimales selon la définition MGFA. Les anticholinestérasiques sont le traitement symptomatique de première intention dans tous les cas. L’indication de thymectomie est formelle en cas de thymome. Chez les patients sans thymome, le bénéfice de la thymectomie n’est pas démontré à ce jour. Quand le contrôle de la maladie n’est pas obtenu par les anticholinestérasiques, les traitements utilisés en première ligne sont la prednisone et/ou l’azathioprine. Le recours aux autres immunosuppresseurs (ciclosporine, cyclophosphamide, tacrolimus ou mycophénolate) est réservé aux patients réfractaires ou intolérants aux thérapeutiques précédentes. Les immunothérapies à court terme, échanges plasmatiques ou immunoglobulines intraveineuses, sont indiquées en cas de poussées. Dans tous les cas, la stratégie thérapeutique est individualisée et la prise en charge est toujours grandement facilitée par l’éducation du patient et de son médecin traitant.

Myasthenia gravis is the most common neuromuscular junction disorder and the best understood autoimmune disease of the nervous system. The autoimmune attack leads to decreased concentrations of the AChR and results in fatigability of skeletal muscles increasing with activity and improving with rest. The treatment of myasthenia has improved dramatically over the last few decades, with an increasing number of immunotherapies used in management although not all of them have been formally tested in double-blind, prospective trials. The principles of treatment consist in optimizing neuromuscular junction function by use of cholinesterase inhibitors, inducing an immunologic remission and then maintaining that remission by long-term immunotherapies. Prednisone and/or azathioprine are the most effective. Short-term immunotherapies, i.e. intravenous immunoglobulin or plasmapheresis, are indicated for disease exacerbation. For patients with nonthymomatous autoimmune myasthenia, the effectiveness of thymectomy remains uncertain. The overall objective of therapy is to enable patients to lead a normal life as rapidly as possible, while limiting side effects and costs if possible. Treatment should be individualized. The aggressiveness of therapy should be balanced against a number of factors including distribution of muscle involvement, rate of progression, degree of functional impairment, lifestyle choice, and coexisting disease. In all cases, adequate education, for the patient and the physician, is most helpful in facilitating management of this chronic disease.