La toxine botulinique est un complexe multimoléculaire comprenant une entité neuroactive -la neurotoxine botulinique- et des protéines associées, non neuroactives. Au pH plasmatique, la toxine se dissocie rapidement et libère la neurotoxine. Seule la neurotoxine est capturée par les terminaisons nerveuses. Dans le système nerveux périphérique, la neurotoxine inhibe essentiellement la libération d’acétylcholine (ACh). À la jonction neuromusculaire, son action provoque la paralysie des fibres musculaires. La durée de l’effet de la neurotoxine est déterminée essentiellement par le temps de vie des molécules de neurotoxine dans les terminaisons nerveuses. L’inhibition de la transmission cholinergique provoque très rapidement une atrophie des fibres musculaires, et induit parfois une poussée neuritique à partir des terminaisons nerveuses empoisonnées. Ces actions, tout comme le blocage de la libération d’ACh, sont entièrement réversibles. Quoique le transport rétrograde de neurotoxine dans les motoneurones ait été démontré chez l’animal, une action directe de la neurotoxine dans le système nerveux après injection en périphérie reste peu probable, alors que ses actions indirectes sont nombreuses. Les protéines constituant la toxine peuvent entraîner la formation d’anticorps dirigés contre les protéines non toxiques du complexe et contre la neurotoxine, seuls les anticorps dirigés contre cette dernière peuvent être éventuellement neutralisants.

Botulinum toxin is a multi-molecular complex comprised of a neuro-active moiety (i.e. botulinum neurotoxin) and several associated non-toxic proteins. The toxin dissociates rapidly at plasmatic pH, thereby releasing neurotoxin. Nerve terminals only take up the neurotoxin. In the peripheral nerve system, the neurotoxin mainly blocks acetylcholine release. When acting at the neuromuscular junctions, this results in paralysis of the muscle fibers. The duration of the neurotoxin action is mainly determined by the life-time of neurotoxin molecules inside the nerve terminals. Inhibition of cholinergic transmission induces rapid atrophy of the muscle fibres, and, sometimes, sprouting from poisoned nerve terminals. These effects, as well as the acetylcholine release blockade are entirely reversible. When injected in the periphery, a direct action of botulinum neurotoxin in the central nervous system remains unlikely despite its retrograde ascent demonstrated in animal models. However, indirect effects are numerous. The constituting proteins of the toxin complex can lead to immunisation against the non-toxic associated proteins and neurotoxin. Only the antibodies directed against neurotoxin are potentially neutralizing.