Le PTT acquis est exceptionnel en pédiatrie (<35 observations depuis 1975), habituellement développé en contexte d’auto-immunité. Le diagnostic repose sur la pentade (anémie hémolytique, thrombopénie, fièvre, manifestations rénales et neurologiques) et l’identification d’autoanticorps neutralisant responsable d’un effondrement de l’activité ADAMTS13. Les échanges plasmatiques (EP) constituent le traitement de première intention, souvent associé à un traitement immunosuppresseur. Dans les formes réfractaires et/ou récidivantes (25 %), le Rituximab, anticorps monoclonal anti-CD20, représente une alternative thérapeutique émergente. Nous rapportons 3 observations pédiatriques de PTT acquis, soulignant les difficultés diagnostiques et confirmant l’intérêt du Rituximab.

Cas 1 : E. adolescente, 16 ans, a présenté un PTT acquis au cours d’un lupus érythémateux disséminé (LED). Le diagnostic de purpura thrombopénique auto-immun avait été suggéré devant une thrombopénie isolée. L’évolution a été favorable sous corticothérapie, malgré la persistence à 1 an d’une activité ADAMTS13 effondrée (5 %) et d’un inhibiteur. Cas 2 et 3 : C. fillette, 8 ans, bicytopénie initiale isolée, et A. adolescent, 15 ans, tricytopénie initiale associée à des signes neurologiques sensitifs, ont présenté un PTT acquis récidivant à l’arrêt des EP. L’introduction du Rituximab à visée curative (375 mg/m2 IV hebdomadaire, 4 semaines), puis prophylactique (bimestriel) a permis une rémission clinique rapide, puis une normalisation progressive des paramètres biologiques (après la 2^e perfusion), persistant à respectivement J451 et J684 de l’arrêt du traitement.

1) En raison de sa présentation trompeuse, le PTT acquis, bien que rare chez l’enfant, est probablement sous-diagnostiqué. 2) Le LED est la pathologie associée la plus fréquente, complexifiant la stratégie thérapeutique. 3) La mise en jeu du pronostic vital (mortalité 20 %) impose un diagnostic rapide et une prise en charge en urgence par EP. 4) Comme chez l’adulte, le Rituximab représente une option thérapeutique, curative et/ou prophylactique, dont la place exacte nécessite des études complémentaires. 5) La valeur pronostique de l’activité ADAMTS13 et des inhibiteurs, au diagnostic et en rémission, reste à confirmer.