Une étude de phase 3 de 24 semaines en double aveugle contre placebo évaluant le nipocalimab s’est révélée positive chez les patients atteints de myasthénie généralisée et dont la réponse aux traitements standards était sous-optimale.

Évaluer les améliorations dans des groupes distincts de fonctions musculaires en utilisant les items et domaines du score MG-ADL pour le nipocalimab par rapport au placebo.

Le changement moyen par rapport à l’inclusion pour quatre domaines du score MG-ADL (bulbaire, respiratoire, membre et oculaire) a été évalué à 24 semaines et l’analyse de la variance a testé les différences entre le nipocalimab et le placebo. Les répondeurs ont été définis à l’aide d’un seuil de changement intra-personnel de 1 point pour les items et de 2 points pour les domaines. Les équations d’estimation généralisées ont estimé la probabilité d’amélioration des items et des domaines sur 24 semaines.

La proportion de patients ayant répondu aux items MG-ADL a varié de 42,7 % (déglutition) à 97,6 % (respiration) au cours des 24 semaines, en faveur du nipocalimab. Les odds-ratio (95 %CI) de réponse dans le domaine MG-ADL sur 24 semaines étaient : bulbaire 1,6 (0,9–2,7), respiratoire 2,0 (1,0–3,6), membre 1,8 (1,0–3,1) et oculaire 2,9 (1,5–5,4), tous en faveur du nipocalimab.

Le score maximal du domaine respiratoire était de 2 points pour les participants en raison des critères d’exclusion de l’étude, limitant l’intervalle de score possible à (0–2). Par conséquent, le seuil de changement intra-personnel pour être considéré comme répondeur sur ce domaine était de 1 point contre 2 pour les autres domaines.

Les changements du score total MG-ADL ont été induits par des améliorations des symptômes au niveau des items et des domaines dans tous les groupes de fonctions musculaires et sont tous en faveur du nipocalimab.