S. Mouly, V. Delcey, M. Diemer, J.-F. Bergmann

To move from a chemical entity to a real drug, preclinical trials have to be followed by phase I human studies to evaluate human toxicity, phase II studies to demonstrate the pharmacological activity in healthy volunteers and patients, followed by phase III studies to evaluate the real therapeutic efficacy. Then new drug authorization is granted for a product that shows good pharmaceutical quality and a positive risk-benefit ratio. However, full knowledge of a new drug is available only after several years of clinical use.

Pour qu’une molécule devienne un médicament, il faut de nombreuses étapes du développement d’abord pré-cliniques, puis chez l’homme : essais de phase I pour rechercher la dose toxique, de phase II pour rechercher une activité pharmacologique chez le volontaire sain puis chez le malade, et enfin de phase III pour s’assurer de l’efficacité thérapeutique. Le médicament peut alors demander son Autorisation de Mise sur le Marché, qui dépendra de sa qualité pharmaceutique et de l’existence d’un rapport bénéfice/risque favorable. Mais la connaissance complète de l’intérêt d’un nouveau médicament ne sera réellement perçue qu’après plusieurs années d’utilisation.