L’évolution des méthodologies d’essais cliniques en oncologie intègre des modèles adaptatifs et l’utilisation de données collectées en pratique courante ou données de vie réelle (RWD). Traditionnellement, les essais contrôlés randomisés (ECR) constituent le « gold standard » dans l’évaluation de l’efficacité du traitement. Les essais adaptatifs offrent des plans expérimentaux flexibles, permettant aux études cliniques d’évoluer en fonction des résultats intermédiaires sans compromettre la validité statistique des résultats, approche particulièrement intéressante en oncologie où de nombreux médicaments à l’essai pour un nombre de patients limités nécessitent une répartition efficace des ressources. Les données de vie réelle peuvent dans certaines situations apporter des résultats complémentaires à ceux des ECR, particulièrement intéressants dans les cancers rares où les essais randomisés peuvent ne pas être réalisables, du fait de contraintes logistiques ou éthiques. Cet article examine les principes et les applications des essais adaptatifs, dont l’approche bayésienne pour les analyses intermédiaires, et l’analyse comparative de l’efficacité d’un traitement expérimental utilisant des données de vie réelle, notamment par l’émulation d’essai cible.

The development of clinical trial methodologyin oncology, is incorporating adaptive models and the use of real-world data (RWD). Traditionally, randomized controlled trials (RCTs) have been the gold standard for assessing treatment efficacy. Adaptive trials offer flexible experimental designs that allow clinical studies to evolve according to interim results without compromising the statistical validity of the results. This approach is of particular interest in oncology, where many drugs are being tested in a limited number of patients and resources need to be allocated efficiently. In certain situations, RWD can provide results that are complementary to those of RCTs and are particularly valuable in rare cancers where randomized trials may not be feasible due to logistical or ethical constraints. This article examines the principles and applications of adaptive trials, including the Bayesian approach to interim analyses and comparative analysis of the efficacy of an experimental treatment using RWD, in particular through target trial emulation.