To evaluate the clinical outcomes of topical 5-fluorouracil (5-FU) 1% as first-line therapy for giant ocular surface squamous neoplasia (OSSN).

This was a non-comparative cohort study. We included patients with biopsy-proven giant OSSN in a tertiary-care setting. Giant OSSN was defined as a single lesion≥15mm in the largest basal dimension or an extent of≥6 clock hours of limbal involvement. Topical 5-FU 1% was administered QID for one week, followed by a three-week drug holiday. This treatment cycle was repeated until resolution. Resolution rate was the primary outcome measure, where complete resolution was defined clinically and by tomography. Secondary outcomes were time to resolution and frequency of recurrence and side effects.

Twenty-seven eyes (27 patients) were included; the majority (19, 70%) were men, with a mean age of 69.2±15.7 years. Corneal/conjunctival intraepithelial neoplasia was diagnosed in 88%, and squamous cell carcinoma (SCC) in the remaining 12% of cases. The rate of complete resolution was 77.8% (21/27) after a mean of 5.1±2.1 cycles. The median time to complete resolution was 5 months (CI95% 4–6 months). During a mean follow-up of 10.2±2.9 months, recurrence was observed in one patient (4.8%) and four (14.8%) reported side effects. Patients with partial resolution were older and had a higher frequency of SCC diagnosis than those with complete resolution.

Topical 5-FU 1% appears to be useful as first-line therapy for giant OSSN, with good tolerance and a low frequency of recurrence. More studies with larger sample sizes and longer follow-up are needed.

Évaluer les résultats cliniques du 5-fluorouracile (5-FU) topique à 1 % comme traitement de première intention des néoplasies squameuses géantes de la surface oculaire (OSSN).

Étude de cohorte non comparative. Nous avons inclus des patients atteints d’un OSSN géant prouvé par biopsie dans un établissement de soins tertiaires. L’OSSN géant est défini comme une lésion unique≥15mm au niveau du plus grand diamètre basal ou une étendue≥6heures d’horloge de l’atteinte limbique. Le 5-FU topique à 1 % a été administré quatre fois par jour pendant une semaine, suivie d’une pause de trois semaines. Ce cycle de traitement a été répété jusqu’à la résolution. Le taux de résolution était le principal critère de jugement, la résolution complète étant définie comme l’absence de lésions sur le plan clinique et tomographique. Les résultats secondaires étaient le délai de résolution et la fréquence des récidives et des effets secondaires.

Vingt-sept yeux (27 patients) ont été inclus, la plupart d’entre eux (19, 70 %) étaient des hommes, avec un âge moyen de 69,2±15,7 ans. Une néoplasie intraépithéliale cornéenne/conjonctivale a été diagnostiquée dans 88 % des cas et un carcinome épidermoïde de la conjonctive (CEC) dans les 12 % restants. Le taux de résolution complète était de 77,8 % (21/27) après une moyenne de 5,1±2,1 cycles. Le délai médian de résolution complète était de 5 mois (IC95 % 4–6 mois). Au cours d’un suivi moyen de 10,2±2,9 mois, une récidive a été observée chez un patient (4,8 %) et quatre (14,8 %) ont signalé des effets secondaires. Les cas avec une résolution partielle étaient plus âgés et avaient une fréquence plus élevée de diagnostic de CEC que ceux avec une résolution complète.

Le 5-FU topique à 1 % semble être utile comme traitement de première intention de l’OSSN géant, avec une bonne tolérance et une faible fréquence de récidive. D’autres études portant sur un plus grand nombre de patients et un suivi plus long sont nécessaires.