Tolérance et efficacité des thérapies ciblées prescrites pour des indications hors AMM dans les maladies auto-immunes systémiques réfractaires : données des 213 premiers patients inclus dans le registre TATA (TArgeted Therapy in Autoimmune Diseases) - 26/11/24
, Y. Allenbach 2, P. Cacoub 3, A. Mékinian 4, Z. Amoura 5, D. Cornec 6, E. Hachulla 7, P. Quartier 8, I. Melki 9, C. Richez 10, R. Seror 11, B. Terrier 12, V. Devauchelle Pensec 13, J. Henry 14, G. Marc 4, B. Laurence 15, E. Gaigneux 16, V. André 17, G. Baulier 18, A. Saunier 18, D. Marie 19, P. Antoine 20, B. Bienvenu 20, M.E. Truchetet 21, M. Martin 22, A. Dellal 23, A. Leurs 24, S. Ottaviani 25, G. Vial 26, R. Jaussaud 27, R. Benedicte 28, P.Y. Jeandel 29, B. Gramont 30, T. Moulinet 31, V. Queyrel-Moranne 32, G. Maalouf 5, C. Rein 33, L. Sailler 34, D. Saadoun 5, A. Meyer 35, E. Chatelus 1, C. Sordet 1, R. Felten 1, M. Scherlinger 1, E. Sebbag 1, A. Chaudier 36, J. Sibilia 1, J.F. Kleinmann 1, S. Ahmed Yahia 1, X. Mariette 14Résumé |
Introduction |
Évaluer la tolérance et l’efficacité des thérapies ciblées prescrites hors AMM dans les maladies auto-immunes réfractaires.
Patients et méthodes |
Le registre TATA (TArgeted Therapy in Autoimmune Diseases) est une cohorte nationale, observationnelle et indépendante, conçue pour suivre les patients de manière prospective. Les critères d’inclusion dans le registre sont les suivants : âge>18 ans ; maladie auto-immune systémique rare (lupus systémique, syndrome de Sjögren, sclérodermie systémique, myopathie inflammatoire, vascularite) ou autre rhumatisme réfractaire traité par des thérapies ciblées hors AMM qui ont été initiées après le 1er janvier 2019.
Résultats |
À ce jour, 213 patients (dont 167 femmes) ont été inclus dans cette cohorte. L’âge médian était de 53 ans IC95 [51 ; 55] et la durée médiane de la maladie avant l’inclusion était de 6 ans [4 ;8]. Les maladies incluses dans la cohorte étaient les suivantes : myopathie inflammatoire (20,2 %), sclérodermie systémique (16 %), syndrome de Sjögren (14 %), vascularite systémique (11,3 %), lupus érythémateux disséminé (10,3 %), syndrome de chevauchement et autres maladies inflammatoires réfractaires (28,2 %). Les thérapies ciblées au moment de l’inclusion étaient les suivantes : inhibiteurs JAK/STAT (34 %), anti-IL6R (25 %), anti-CD-20 (12 %), y compris obinutuzumab (10 %), rituximab et ofatumumab (2 %), anti-IL12/23, anti-IL23 et anti-IL17 (5 %), anti-BAFF (4 %), abatacept (5 %), anti-CD38 (2 %), autres traitements ciblés (3 %), et combinaison de traitements ciblés (10 %). 65 % des patients recevaient une corticothérapie au moment de l’inclusion (dose médiane de 11,5mg/jour). Deux cent un (201) patients ont eu au moins une visite de suivi, la durée médiane actuelle du suivi est de 20 mois [18 ; 22] (335 patients-années).
Sécurité : vingt-trois infections graves (taux d’incidence de 7,0/100 années-patients), dont 6 infections opportunistes (1,8/100 années-patients) et 3 cancers (0,9/100 années-patients) ont été observés. Cinq patients sont décédés (1,5 décès/100 années-patients).
Efficacité : le traitement ciblé a été considéré comme efficace par le clinicien chez 64 % des patients et a permis, chez les répondeurs, une réduction médiane des corticostéroïdes oraux de 15 [10–20] mg/jour.
Conclusion |
Ces premiers résultats du registre TATA confirment la diversité des traitements ciblés prescrits hors AMM dans les maladies auto-immunes réfractaires et leur effet d’épargne corticoïde lorsqu’ils sont efficaces. La tolérance était acceptable chez ces patients réfractaires ayant un long passé de traitement par immunosuppresseurs.
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Vol 91 - N° S1
P. A304 - décembre 2024 Retour au numéro
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