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Revue du rhumatisme

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Tolérance et efficacité des thérapies ciblées prescrites pour des indications hors AMM dans les maladies auto-immunes systémiques réfractaires : données des 213 premiers patients inclus dans le registre TATA (TArgeted Therapy in Autoimmune Diseases) - 26/11/24

Doi : 10.1016/j.rhum.2024.10.197 
J.E. Gottenberg 1, ⁎ , Y. Allenbach 2, P. Cacoub 3, A. Mékinian 4, Z. Amoura 5, D. Cornec 6, E. Hachulla 7, P. Quartier 8, I. Melki 9, C. Richez 10, R. Seror 11, B. Terrier 12, V. Devauchelle Pensec 13, J. Henry 14, G. Marc 4, B. Laurence 15, E. Gaigneux 16, V. André 17, G. Baulier 18, A. Saunier 18, D. Marie 19, P. Antoine 20, B. Bienvenu 20, M.E. Truchetet 21, M. Martin 22, A. Dellal 23, A. Leurs 24, S. Ottaviani 25, G. Vial 26, R. Jaussaud 27, R. Benedicte 28, P.Y. Jeandel 29, B. Gramont 30, T. Moulinet 31, V. Queyrel-Moranne 32, G. Maalouf 5, C. Rein 33, L. Sailler 34, D. Saadoun 5, A. Meyer 35, E. Chatelus 1, C. Sordet 1, R. Felten 1, M. Scherlinger 1, E. Sebbag 1, A. Chaudier 36, J. Sibilia 1, J.F. Kleinmann 1, S. Ahmed Yahia 1, X. Mariette 14
1 Rhumatologie, CHU de Strasbourg, Strasbourg 
2 Département de médecine interne et immunologie clinique, groupe hospitalier universitaire Pitié-Salpêtrière, Paris 
3 Rhumatologie, hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris 
4 Médecine interne, CHU Saint-Antoine, Paris 
5 Médecine interne, hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris 
6 Rhumatologie, CHU Brest, Brest 
7 Médecine interne, CHU de Lille, Lille 
8 UIHR, Necker Hospital, Paris 
9 AP–HP, hôpital Robert-Debré, AP–HP, Paris 
10 Service de rhumatologie, CHU Pellegrin, Bordeaux 
11 Service de rhumatologie, université Paris Sud XI, AP–HP, Le Kremlin-Bicêtre 
12 Centre de référence des maladies systémiques auto-immunes rares, hôpital Cochin, Paris 
13 Service de médecine interne – rhumatologie, CHRU de Brest, Brest 
14 Rhumatologie, CHU Bicêtre, Le Kremlin-Bicêtre 
15 Médecine Interne, CHU, Grenoble 
16 Rhumatologie, CHU, Hôtel-Dieu, Nantes 
17 Service de rhumatologie, centre hospitalier Les Oudairies, La Roche-sur-Yon 
18 Rhumatologie, CH de Périgueux, Périgueux 
19 Rhumatology, Ghrmsa – hôpital Emile-Muller, Mulhouse 
20 Médecine interne, hôpital Saint-Joseph, Marseille 
21 Rhumatologie, centre hospitalier universitaire de Bordeaux, Bordeaux 
22 Médecine interne, clinique Saint-Exupery, Toulouse 
23 Rhumatologie, GHR Montfermeil, Paris 
24 Médecine interne, CH de Dunkerque, Dunkerque 
25 Service de rhumatologie, CHU Bichat Claude-Bernard, Paris 
26 Médecine interne, hôpital Saint-André, Bordeaux 
27 Médecine interne, CHRU, Nancy 
28 Laboratoire d’immunologie, CHU Brest, Brest 
29 Médecine interne, CHU Archet, Nice 
30 Médecine Interne, CHU Nord Saint-Étienne, Saint-Priest-en-Jarez 
31 Médecine interne, CHRU de Nancy, hôpitaux de Brabois, Vandœuvre-lès-Nancy 
32 Rhumatologie, hôpital Pasteur, Nice 
33 Médecine interne, hôpital d’instruction des Armées Legouest, Metz 
34 Médecine interne, CHU, Toulouse 
35 Physiologie/centre de référence des maladies autoimmunes rares, hôpitaux universitaires Strasbourg, Strasbourg 
36 Médecine interne, HIA Legouest, Metz 

⁎Auteur correspondant.

Résumé

Introduction

Évaluer la tolérance et l’efficacité des thérapies ciblées prescrites hors AMM dans les maladies auto-immunes réfractaires.

Patients et méthodes

Le registre TATA (TArgeted Therapy in Autoimmune Diseases) est une cohorte nationale, observationnelle et indépendante, conçue pour suivre les patients de manière prospective. Les critères d’inclusion dans le registre sont les suivants : âge>18 ans ; maladie auto-immune systémique rare (lupus systémique, syndrome de Sjögren, sclérodermie systémique, myopathie inflammatoire, vascularite) ou autre rhumatisme réfractaire traité par des thérapies ciblées hors AMM qui ont été initiées après le 1er janvier 2019.

Résultats

À ce jour, 213 patients (dont 167 femmes) ont été inclus dans cette cohorte. L’âge médian était de 53 ans IC95 [51 ; 55] et la durée médiane de la maladie avant l’inclusion était de 6 ans [4 ;8]. Les maladies incluses dans la cohorte étaient les suivantes : myopathie inflammatoire (20,2 %), sclérodermie systémique (16 %), syndrome de Sjögren (14 %), vascularite systémique (11,3 %), lupus érythémateux disséminé (10,3 %), syndrome de chevauchement et autres maladies inflammatoires réfractaires (28,2 %). Les thérapies ciblées au moment de l’inclusion étaient les suivantes : inhibiteurs JAK/STAT (34 %), anti-IL6R (25 %), anti-CD-20 (12 %), y compris obinutuzumab (10 %), rituximab et ofatumumab (2 %), anti-IL12/23, anti-IL23 et anti-IL17 (5 %), anti-BAFF (4 %), abatacept (5 %), anti-CD38 (2 %), autres traitements ciblés (3 %), et combinaison de traitements ciblés (10 %). 65 % des patients recevaient une corticothérapie au moment de l’inclusion (dose médiane de 11,5mg/jour). Deux cent un (201) patients ont eu au moins une visite de suivi, la durée médiane actuelle du suivi est de 20 mois [18 ; 22] (335 patients-années).

Sécurité : vingt-trois infections graves (taux d’incidence de 7,0/100 années-patients), dont 6 infections opportunistes (1,8/100 années-patients) et 3 cancers (0,9/100 années-patients) ont été observés. Cinq patients sont décédés (1,5 décès/100 années-patients).

Efficacité : le traitement ciblé a été considéré comme efficace par le clinicien chez 64 % des patients et a permis, chez les répondeurs, une réduction médiane des corticostéroïdes oraux de 15 [10–20] mg/jour.

Conclusion

Ces premiers résultats du registre TATA confirment la diversité des traitements ciblés prescrits hors AMM dans les maladies auto-immunes réfractaires et leur effet d’épargne corticoïde lorsqu’ils sont efficaces. La tolérance était acceptable chez ces patients réfractaires ayant un long passé de traitement par immunosuppresseurs.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

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