Clinical Trial Endpoints and Their Clinical Meaningfulness in Early Stages of Alzheimer’s Disease - 21/11/24

Doi : 10.14283/jpad.2022.41 
Sharon Cohen 1, , J. Cummings 2, S. Knox 3, M. Potashman 4, J. Harrison 5, 6, 7
1 Toronto Memory Program, Toronto, ON, Canada 
2 Chambers-Grundy Center for Transformative Neuroscience, Department of Brain Health, School of Integrated Health Sciences, University of Nevada, Las Vegas (UNLV), Las Vegas, NV, USA 
3 Biogen International GmbH, Baar, Switzerland 
4 Biogen Inc., Cambridge, MA, USA 
5 Metis Cognition Ltd, Wiltshire, UK 
6 Alzheimer Center, AU Medical Center, Amsterdam, the Netherlands 
7 Institute of Psychiatry, Psychology & Neuroscience, King’s College London, London, UK 

a cohen@memorydisorders.ca cohen@memorydisorders.ca

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Abstract

As the focus of Alzheimer’s disease (AD) therapeutic development shifts to the early stages of the disease, the clinical endpoints used in drug trials, and how these might translate into clinical practice, are of increasing importance. The clinical meaningfulness of trial outcome measures is often unclear, with a lack of conclusive evidence as to how these measures correlate to changes in disease progression and treatment response. Clarifying this would benefit all, including patients, care partners, primary care providers, regulators, and payers, and would enhance our understanding of the relationship between clinical trial endpoints and assessments used in everyday practice. At present, there is a wide range of assessment tools used in clinical trials for AD and substantial variability in measures selected as endpoints across these trials. The aim of this review is to summarize the most commonly used assessment tools for early stages of AD, describe their use in clinical trials and clinical practice, and discuss what might constitute clinically meaningful change in these measures in relation to disease progression and treatment response.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Key words : Early Alzheimer’s disease, clinical meaningfulness, clinical trials, endpoints, assessment tools


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 How to cite this article: S. Cohen, J. Cummings, S. Knox, et al. Clinical Trial Endpoints and Their Clinical Meaningfulness in Early Stages of Alzheimer’s Disease. J Prev Alz Dis 2022;3(9):507-522; jpad.2022.41


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Vol 9 - N° 3

P. 507-522 - juillet 2022 Retour au numéro
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