Ever since 2018 France has been the only country to approve the gamma aminobutyric acid type B (GABA-B) receptor agonist baclofen for alcohol dependence. This authorization follows a ten-year period of intensive off-label use during which baclofen was used in doses of up to 300 and even 400mg per day to support the gradual reduction of alcohol consumption in patients suffering from alcohol dependence. However, in international clinical trials, baclofen has mainly been studied to support the maintenance of abstinence. The French use of baclofen was therefore somewhat atypical as it paved the way for drug-supported approaches to reducing alcohol consumption, even before nalmefene was marketed. In line with this specific use of baclofen, approval was granted only for alcohol reduction support. However, a recent Cochrane systematic review and meta-analysis by Agabio et al. found significant efficacy only for abstinence maintenance, while no significant effect was found on alcohol reduction outcomes and no dose-response relationship was identified in the analyses. The safety of baclofen was judged to be good. Based on these substantial new results, the Société française d’alcoologie (SFA) now considers that baclofen should also be approved for the maintenance of abstinence. The extension of approval should not lead to the removal of the initial indication or the possibility of using high doses, as some patients have found this therapeutic regimen particularly useful for them. France, which has been a open skies national laboratory on the use of baclofen in alcohol dependence for over ten years, should let this original therapeutic option available to patients. However, it should update the regulatory framework defining the main conditions of access to treatment for patients based on the latest and highest scientific evidence.

Depuis 2018, et jusqu’à présent, la France est le seul pays à avoir accordé une autorisation de mise sur le marché au baclofène, agoniste des récepteurs de l’acide gamma aminobutyrique de type B (GABA-B), dans la dépendance à l’alcool. Cette autorisation fait suite à une période de dix ans d’usage hors AMM intensif du baclofène, au cours de laquelle les prescriptions pouvaient atteindre des doses de 300, voire 400 mg par jour, pour accompagner la réduction progressive de la consommation d’alcool chez les patients. Par contraste, dans les essais cliniques internationaux, le baclofène avait essentiellement été étudié dans le maintien de l’abstinence. L’utilisation française du baclofène a donc été quelque peu atypique, puisqu’elle a ouvert la voie à des approches de réduction de la consommation d’alcool soutenues par des médicaments, avant même la mise sur le marché du nalméfène. Conformément à cette utilisation particulière du baclofène dans le pays, l’AMM n’a été accordée que pour l’aide à la réduction de la consommation d’alcool. Cependant, une récente revue systématique et méta-analyse Cochrane réalisée par Agabio et al., a retrouvé une efficacité significative uniquement pour le maintien de l’abstinence, alors qu’aucun effet n’a été constaté sur les paramètres de réduction de la consommation d’alcool, et qu’aucune relation dose–effet n’a été mise en évidence. La sécurité du baclofène a été jugée bonne. Sur la base de ces nouveaux résultats importants, la Société française d’alcoologie (SFA) estime que l’AMM du baclofène devrait être étendue à l’indication de maintien de l’abstinence. Cette révision d’AMM ne devrait pas mener à la suppression de l’indication initiale et de la possibilité d’utiliser des doses élevées, car certains patients ont pu trouver ce schéma thérapeutique particulièrement utile pour eux. La France, qui constitue depuis plus de dix ans un laboratoire national « à ciel ouvert » sur l’utilisation du baclofène dans l’alcoolodépendance, devrait laisser cette option thérapeutique originale à la disposition des patients, mais devrait aussi mettre à jour le cadre réglementaire définissant les principales conditions d’accès au traitement pour les patients, sur la base des preuves scientifiques les plus récentes et les plus élevées.