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Advances in precision gene editing for liver fibrosis: From technology to therapeutic applications - 23/07/24

Doi : 10.1016/j.biopha.2024.117003 
Peng Ji a, b, 1, Yan Li c, 1, Zihan Wang a, Siyu Jia a, Xinyi Jiang a, Hui Chen a, Qun Wang a,
a College of Pharmacy and Chemistry & Chemical Engineering, Taizhou University, Taizhou 225300, PR China 
b Liangzhu Laboratory, Zhejiang University School of Medicine, Hangzhou 310000, PR China 
c Department of International Medicine, The Second Hospital of Dalian Medical University, Dalian 116000, PR China 

Correspondence to: College of Pharmacy and Chemistry & Chemical Engineering, Taizhou University, Taizhou, Jiangsu Province 225300, PR China.College of Pharmacy and Chemistry & Chemical Engineering, Taizhou UniversityTaizhouJiangsu Province225300PR China

Abstract

This review presents a comprehensive exploration of gene editing technologies and their potential applications in the treatment of liver fibrosis, a condition often leading to serious complications such as liver cancer. Through an in-depth review of current literature and critical analysis, the study delves into the intricate signaling pathways underlying liver fibrosis development and examines the promising role of gene editing in alleviating this disease burden. Gene editing technologies offer precise, efficient, and reproducible tools for manipulating genetic material, holding significant promise for basic research and clinical practice. The manuscript highlights the challenges and potential risks associated with gene editing technology. By synthesizing existing knowledge and exploring future perspectives, this study aims to provide valuable insights into the potential of precision gene editing to combat liver fibrosis and its associated complications, ultimately contributing to advances in liver fibrosis research and therapy.

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Graphical Abstract




 : 

This review delves into the precision of techniques like CRISPR/Cas9 and their potential in clinical applications, providing a comprehensive analysis of their therapeutic promise and challenges.


This review delves into the precision of techniques like CRISPR/Cas9 and their potential in clinical applications, providing a comprehensive analysis of their therapeutic promise and challenges.

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Highlights

CRISPR/Cas9 and TALEN technologies target key genes (ADAM9, BMP9, Gp96) to mitigate liver fibrosis.
Innovative delivery systems enhance precision and efficacy in liver-targeted gene therapies.
Ethical considerations and regulatory frameworks are pivotal for the safe clinical application of gene editing technologies.

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Abbreviations : ECM, HSCs, HSC, HR, ZFN, TALEN, CRISPR, DSBs, NHEJ, HDR, TALEs, PE, PegRNA, RT, NCas9, Cas9, PAM, CrRNA, TracrRNA, SCD, TDT, DSBs, TGF-β, PDGF, TGF-β, ET-1, PTEN, PLK1, IL-10, AMMs

Keywords : Liver fibrosis, Gene editing, CRISPR/Cas9, Therapeutic targets, Precision medicine


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Vol 177

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