Efficacité à long terme du traitement par velmanase alfa chez les patients atteints d’alpha-mannosidose : données regroupées de deux études d’extension (jusqu’à 12 ans de traitement) - 08/06/24
, L. Borgwardt 2, A. Tylki-Szymańska 3, A. Ballabeni 4, F. Donà 5, A. Joseph 4, H. Nienhuis 4, C. Maugeri 6, A. Lund 7Résumé |
Introduction |
Le traitement enzymatique substitutif (TES) par velmanase alfa (VA) chez les patients atteints de la maladie d’alpha-mannosidose a montré des résultats d’efficacité et de sécurité prometteuses, mais les effets à long terme ne sont pas bien caractérisés.
Matériels et méthodes |
Cette analyse a évalué l’efficacité à long terme de l’AV chez des patients regroupés dans les essais rhLAMAN-07 (n=13 ; NCT01908712) et rhLAMAN-09 (n=8 ; NCT01908725).
Ces essais de phase IIIb, multicentriques et ouverts, ont inclus 16 patients ayant déjà participé aux essais de phase I–III rhLAMAN-02/-03/-04/-05/-08 et 5 patients naïfs de TES, qui ont tous reçu 1mg/kg de VA une fois par semaine. Les critères d’évaluation comprenaient les changements dans les oligosaccharides sériques, le test de marche de 6minutes (6MWT), le test de montée d’escalier de 3minutes (3MSCT), la fonction pulmonaire (capacité vitale forcée [CVF]) et les niveaux d’immunoglobulines G (IgG) sériques par rapport à la ligne de base du traitement (avant la première dose reçue dans l’une ou l’autre des études).
Résultats |
La cohorte regroupée (n=21) comprenait 13 (61,9 %) hommes et 8 (38,1 %) femmes, répartis selon l’âge au début du traitement en sous-groupes pédiatriques (n=14, intervalle 4–15ans) et adultes (n=7, 18–36ans). Au dernier intervalle d’observation commun (DIOC) après 9,5–9,9ans de traitement, la concentration moyenne d’oligosaccharides sériques a diminué dans les deux sous-groupes (pourcentage de changement chez les patients pédiatriques [n=7] : –67,8±23,4 % ; adultes [n=3] : –62,7±4,3 %).
Le pourcentage de distance parcourue a augmenté sur le 6MWT chez les patients pédiatriques [n=5], alors qu’il a diminué chez les adultes [n=3] (10,8±16,8 % vs –22,1±23,4 % ; DIOC : 9–11ans). De même, les patients pédiatriques ont obtenu de meilleurs résultats au 3MSCT au DIOC après 9–11ans ([n=5] : –1,7±11,8 %) que les adultes ([n=3] : –13,2±8,9 %). Les changements prédits en pourcentage de la CVF étaient similaires dans les deux sous-groupes pendant 5–7ans, et divergeaient par la suite (patients pédiatriques [n=5] : 4,9±27,2 % ; adultes [n=3] : –5,6±27,9 % ; LCO : 9–11ans). Chez les patients n’ayant jamais reçu de traitement, les taux d’IgG ont augmenté depuis le traitement initial jusqu’au DIOC à 0,5–1 an (patients pédiatriques [n=3] : 49,3±18,4 % ; adultes [n=1] : 47,7 %). Les patients ayant bénéficié d’un suivi plus court ont présenté des résultats similaires.
Conclusion |
Les résultats à long terme, jusqu’à 12ans, soulignent les avantages continus du traitement VA pour les patients pédiatriques et adultes atteints d’alpha-mannosidose.
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Vol 45 - N° S1
P. A90-A91 - juin 2024 Retour au numéro
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