Les CAR-T cells sont des lymphocytes T génétiquement modifiés exprimant un récepteur chimérique antigénique (chimeric antigen receptor [CAR]), apporté via des vecteurs de transfert génétique aux lymphocytes T du patient. Indiqués dans le traitement d’hémopathies malignes, on dénombre 6 spécialités à base de CAR-T cells ayant fait l’objet d’une évaluation par la Commission de la transparence (CT) de la Haute Autorité de santé (HAS) depuis 2018 correspondant à 11 avis de droit commun. La totalité de ces demandes de remboursement ont reçu un avis favorable avec un service médical rendu (SMR) important. Entre 2018 et 2021, malgré l’absence de données comparatives, la CT a reconnu un progrès en octroyant des ASMR de niveau III ou IV. À partir de 2021, la majorité des CAR-T cells ont obtenu des ASMR de niveau V, traduisant une forte incertitude sur l’efficacité relative de ces thérapies. Plus récemment la CT a pu évaluer des CAR-T cells présentant des données robustes de phase III qui ont permis de reconnaître des ASMR de niveau III à IV. Enfin, depuis la mise en place de la réforme de l’accès précoce au 1^er juillet 2021, la HAS a autorisé l’ensemble des produits évalués. L’évaluation des CAR-T cells se poursuit en vie réelle, notamment grâce à la mise en place du registre français DESCAR-T. Il demeure essentiel de disposer d’essais contrôlés randomisés qui permettent de s’affranchir des biais de sélection et d’apprécier la réelle valeur ajoutée de ces thérapies.

CAR-T cells are genetically modified T lymphocytes expressing a chimeric antigen receptor (CAR), delivered via gene transfer vectors to the patient's T lymphocytes. Six products based on CAR-T cells in the field of hematological malignancies have been evaluated by the Transparency Commission (CT) of the French National Authority of Health (HAS) since 2018 corresponding to 11 common law opinions. All of these reimbursement requests received a favorable opinion with significant medical benefit (SMR). Between 2018 and 2021, despite the lack of comparative data, the CT has recognized progress by granting level III or IV added value (ASMR). As of 2021, the majority of CAR-T cells have got ASMR level V, reflecting high uncertainty about the relative effectiveness of these therapies. More recently, the CT was able to evaluate CAR-T cells presenting robust phase III data, which lead to levels III to IV ASMR. Finally, since the implementation of the early access reform on July 1, 2021, HAS has authorized all the products evaluated. The evaluation of CAR-T cells continues in real-life, in particular through the French DESCAR-T registry. It remains essential to have randomized controlled trials that make it possible to overcome selection bias and assess the real added value of these therapies.