Les lymphomes T cutanés (CTCL) à un stade avancé sont des maladies rares, généralement réfractaires et mortelles. Des séries de cas ont suggéré que la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (allogreffe) pourrait améliorer le pronostic des CTCL à un stade avancé. L’objectif de cette étude était d’étudier l’effet l’allogreffe sur l’évolution des personnes atteintes de CTCL au stade avancé.

Dans cet essai prospectif, multicentrique, contrôlé et apparié, mené dans 30 hôpitaux français, les participants atteints de CTCL à un stade avancé se sont vu attribuer un traitement : s’ils avaient un donneur compatible disponible, ils ont reçu une allogreffe, sinon ils ont reçu une thérapie sans allogreffe. Le traitement du groupe sans allogreffe était laissé au choix de l’investigateur. Les principaux critères d’inclusion étaient les suivants : patients âgés de 18 à 70 ans, présentant un mycosis fongoïde à un stade avancé ou un syndrome de Sézary et au moins un critère de mauvais pronostic. Les participants étaient exclus s’ils n’étaient pas en rémission complète ou partielle de la maladie. L’appariement par score de propension 1:1 avec remplacement a été utilisé pour prendre en compte les facteurs de confusion. Le critère d’évaluation principal était la survie sans progression dans la population appariée en intention de traiter. Cet essai est enregistré dans ClinicalTrials.gov (NCT02520908).

Du 1^er juin 2016 au 3 mars 2022, 99 participants au total ont été recrutés dans 17 centres en France. Les participants ayant un donneur ont été assignés à une allogreffe (groupe allogreffe, n=55 [56 %]) et les participants sans donneur ont été assignés à un traitement standard sans allogreffe (groupe non allogreffe, n=44 [44 %]). Le suivi médian parmi les survivants était de 12,6 mois (IQR : 11,0–35,2). Dans le groupe allogreffe, 51 participants (93 %) ont été appariés 1:1 avec des participants du groupe non allogreffé. Dans l’analyse en intention de traiter, la survie médiane sans progression était significativement plus longue dans le groupe allogreffe (9,0 mois [IC95 % : 6,6–30,5]) que dans le groupe non allogreffe (3,0 mois [2,0–6,3]), avec un hazard ratio de 0,38 (IC95 % : 0,21–0,69 ; p<0,0001).

Cette étude présente les limitations suivantes : relativement faible effectif, hétérogénéité du traitement dans le groupe contrôle, étude réalisée dans un seul pays, nécessité d’appariement sur les facteurs de confusion pour assurer la comparabilité des groupes, suivi relativement court.

L’allogreffe a été associée à une survie sans progression significativement plus longue chez les participants atteints de CTCL à un stade avancé. Ces résultats indiquent que le traitement par allogreffe devrait être proposé aux personnes atteintes d’un mycosis fongoïde ou d’un syndrome de Sézary à un stade avancé et à haut risque, qui obtiennent une rémission de la maladie avant la transplantation.