In October 2020, the French Health Authority granted early access outside of the clinical trial setting for dostarlimab, a programmed death-1 inhibitor. Dostarlimab was approved by the European Medicines Agency (in April 2021) as monotherapy for patients with post-platinum mismatch repair deficient/microsatellite instability-high advanced/recurrent endometrial cancer, based on the results of the GARNET trial (NCT02715284).

This was a real-world descriptive analysis of patients granted cohort temporary authorization of use to receive dostarlimab between November 2020 and June 2021. Physicians could complete follow-up forms at each treatment cycle to provide clinical information, safety, and efficacy data. Safety and disease progression data were also captured through pharmacovigilance reports.

Of 95 temporary authorization of use requests made by 80 oncologists in 59 French hospitals, 87 patients were eligible, and 80 received≥1 dose of dostarlimab. Based on treatment response assessments received (n=43), the mean (standard deviation) time from treatment initiation to response evaluation was 11 (6) weeks. The disease control rate (complete plus partial responses plus stable disease rates) was 56% (n=24/43), and the overall response rate was 35% (n=15/43); both consistent with those reported in the GARNET trial. No new safety signals were reported.

The enrolment of 80 patients in an 8-month period highlights the need for access to novel treatment regimens in France for these patients post-platinum. Prospective randomized studies are ongoing to assess the efficacy and safety of dostarlimab and other checkpoint inhibitors as first-line treatment in patients with endometrial cancer.

En octobre 2020, les autorités de santé françaises ont autorisé l’accès précoce hors essais cliniques au dostarlimab, un anticorps anti-PD1. Le dostarlimab a été approuvé par l’EMA (en avril 2021) en monothérapie pour le traitement des patientes atteintes d’un cancer de l’endomètre, récidivant ou avancé, qui présente une déficience du système de réparation des mésappariements des bases (dMMR)/une instabilité microsatellitaire élevée (MSI-H), en progression après ou pendant une chimiothérapie à base de platine, sur la base de l’essai GARNET (NCT02715284).

Cet article présente une analyse des données de vie réelle des patientes incluses dans l’ATU (Autorisation temporaire d’utilisation) de cohorte et ayant reçu du dostarlimab entre novembre 2020 et juin 2021. Les médecins pouvaient compléter des fiches de suivi comportant des informations cliniques, de tolérance et d’efficacité du médicament à chaque cycle de traitement. La tolérance et la progression de la maladie étaient également renseignées dans les déclarations de pharmacovigilance.

Parmi les 95 demandes d’accès précoce réalisées par 80 oncologues dans 59 centres français, 87 patientes étaient éligibles et 80 ont reçu au moins une dose de dostarlimab. Sur la base des données d’efficacité collectées (n=43), le temps moyen (écart-type) entre l’initiation du traitement et l’évaluation de la réponse était de 11 (6) semaines. Le taux de contrôle de la maladie (réponse complète+réponse partielle+maladie stable) était de 56 % (n=24/43), et le taux de réponse globale de 35 % (n=15/43); ces taux sont similaires à ceux observés dans l’étude GARNET. Aucun nouveau signal de tolérance n’a été rapporté.

L’inclusion de 80 patientes sur une période de huit mois témoigne du besoin de nouveaux traitements pour ces patientes, post-chimiothérapie à base de platine. Des études prospectives randomisées sont en cours pour évaluer l’efficacité et la tolérance du dostarlimab et d’autres inhibiteurs des points de contrôle immunitaires comme traitement des patientes atteintes de cancer de l’endomètre en première ligne.